作者丨小柯
《自然—醫學》
Online/在線發表
研究揭示個體對疫苗反應差異的原因
美國國立衛生研究院John S. Tsang研究組近日取得一項新成果。
他們發現健康個體對疫苗的反應與系統性狼瘡患者病理表現的共有特徵基礎是廣泛的免疫激活。
2020年2月24日，國際學術期刊《自然—醫學》在線發表了這一成果。
研究人員揭示了基線血液轉錄特徵，其可預測健康受試者對流感和黃熱病疫苗的抗體反應。
對這些相同特徵的臨床靜止期評估發現，其與系統性紅斑狼瘡伴漿母細胞相關性耀斑患者的病理特徵相關。
對流感疫苗免疫應答高或低的健康人的82種表面蛋白和53,201個單細胞轉錄組CITE-seq分析顯示，該特徵反映了漿細胞樣樹突狀細胞I型IFN-T / B淋巴細胞網絡中的活化程度。
該發現揭示了調節此類免疫基線可以改善疫苗反應性並減輕不良自身免疫反應。
研究人員表示，個體對疫苗接種和疾病的反應差異很大，這可能部分是由於基線免疫變異所致。
免疫應答的基線預測因子及其生物學基礎對於癌症免疫治療、疾病診治、疫苗接種和感染應答的潛在重要性具有廣泛的意義。
論文鏈接：
https://www.nature.com/articles/s41591-020-0769-8
小柯報道：
http://paper.sciencenet.cn/htmlpaper/2020/2/202022613254449755087.shtm
X連鎖色素性視網膜炎首次基因治療的結果
英國牛津大學Robert E. MacLaren小組揭示了RPGR突變引起的X連鎖色素性視網膜炎（RP）的人類首次基因治療試驗的初步結果。
該研究成果在線發表在2020年2月24日的《自然—醫學》上。
研究人員對18位X連鎖RP患者進行了長達6個月的人類首次1/2期劑量遞增臨床試驗（https://clinicaltrials.gov/：NCT03116113）。
X連鎖RP是由RP GTPase調節基因（RPGR）基因突變引起的。
該研究的主要參數是安全性，次要參數包括視敏度、顯微視野檢查和視網膜中央厚度。
在視網膜下利用腺病毒載體表達密碼子優化的人RPGR（AAV8-coRPGR）基因，除了高劑量類固醇反應性視網膜下炎症的患者外，其他並沒有產生安全性方面的問題，並達到了預先設定的臨床效果。
對6例患者進行跟蹤，研究人員發現從1個月開始病人的視野得到改善，並一直維持到隨訪的最後時刻。
研究人員表示，視網膜基因療法在治療色素性視網膜炎中具有廣闊的前景，RP主要是由光感受器變性造成的，可導致年輕人嚴重視力喪失。
論文鏈接：
https://www.nature.com/articles/s41591-020-0763-1
小柯報道：
http://paper.sciencenet.cn/htmlpaper/2020/2/202022613213076655086.shtm
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