未晞 米內網 2018-05-23
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繼5月22日國家衛生健康委員會等5部門聯合制定併發布了《第一批罕見病目錄》後，5月23日國家藥品監督管理局、國家衛生健康委員會發布關於優化藥品註冊審評審批有關事宜的公告(2018年第23號)，為提高創新藥上市審批效率，科學簡化審批程序，提出了五項最新事宜，其中對罕見病藥品的研發及進口產品註冊方面都給予了更多優惠。
1983年美國針對罕見疾病的治療藥物、診斷試劑或預防手段專門出臺了《孤兒藥法案》。由於罕見病發病率低，其藥物的研發回報往往不及常見病藥物，美國、歐盟、日本等許多國家和地區先後出臺了針對罕見病藥物上市的福利措施，以鼓勵藥物研發機構對此類藥物投入更多的研發精力。近年來，我國也對罕見病治療及其藥物研發給予了更多重視和支持。
2017年10月，中共中央辦公廳、國務院辦公廳發佈了《關於深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫療器械創新的意見》，提出要“支持罕見病治療藥品醫療器械研發…罕見病治療藥品醫療器械註冊申請人可提出減免臨床試驗的申請”，以加快罕見病藥品醫療器械的上市審評審批。
2018年5月23日，國家藥品監督管理局、國家衛生健康委員會進一步聯合發佈關於優化藥品註冊審評審批有關事宜的公告(2018年第23號)，為提高創新藥上市審批效率，科學簡化審批程序，又再提出五項最新事宜。
首先，進一步落實藥品優先審評審批工作機制，對防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，國家食品藥品監督管理總局藥品審評中心(以下簡稱藥審中心)建立與申請人之間的溝通交流機制，加強對藥品研發的指導，對納入優先審評審批範圍的註冊申請，審評、檢查、審批等各環節優先配置資源，加快審評審批。
其次，對於境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進口藥品註冊申請人經研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數據直接申報藥品上市註冊申請。對於本公告發布前已受理並提出減免臨床試驗的上述進口藥品臨床試驗申請，符合《藥品註冊管理辦法》及相關文件要求的，可以直接批准進口。
此次發佈的五項相關事項中，針對“嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品”無論是在研品種還是申請進口註冊的藥品，都給予了充分的重視，日後相關產品在國內上市的進度將大大提升。
在《第一批罕見病目錄》發佈後，立刻引來了不少關注罕見病藥物領域的業內人士的目光。有專家表示，目前國內並沒有罕見病的定義，雖然只有121種，但已是邁出了罕見病事業非常重要的一步。僅一天過去了，國家藥品監督管理局、國家衛生健康委員從藥品註冊審評審批的層面，再次給予罕見病藥物更多關注，可見國家鼓勵發展罕見病藥物正在逐步完善相關制度。
本次發佈的新政，還對藥品安全的監管工作提出了新要求：基於產品安全性風險控制需要開展藥品檢驗工作。藥品臨床試驗申請受理後，藥審中心經評估認為需要檢驗的，提出檢驗要求，通知申請人在規定時間內自行或委託檢驗機構對臨床試驗樣品出具檢驗報告；藥審中心經評估認為無需檢驗的，不再通知開展檢驗工作。2017年12月1日前受理的藥品臨床試驗申請，藥審中心經評估認為無需檢驗的，通知相關檢驗機構終止檢驗並繼續審評審批工作。檢驗機構已作出不符合規定的檢驗結論的，藥審中心不批准其臨床試驗申請。
此項目的在於進一步加強藥品安全管理，把藥品的檢驗工作從生產安全，提前到了在臨床階段上來，是國家層面對藥品安全更加重視的體現。
此外，第四項：取消進口藥品再註冊核檔程序，進口藥品再註冊申請受理後，全部資料轉交藥審中心審評審批。對於本公告發布前已受理的進口藥品再註冊申請，包括進口再註冊核檔意見為無需質量標準複核的註冊申請，統一轉入藥審中心進行審評審批。將目前由國家藥品監督管理局作出的各類臨時進口行政審批決定，調整為由藥審中心以國家藥品監督管理局名義作出。
第五項：對《進口藥品註冊證》和《醫藥產品註冊證》實施新的編號規則，進口藥品再註冊及補充申請獲得批准後，不再重新編號。
上述兩項內容，目的在於進一步整合藥品監管工作，是簡政放權的進一步落實的措施。
來源：CFDA官網、醫藥經濟報，米內網整理
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