06.03 絕症患者無藥可用怎麼辦?國外是這麼做的……

身患絕症,無藥可醫,無疑是人生最絕望的體驗。美國的一部新法案給當地絕症患者帶來了一絲希望。

據新華社華盛頓消息,美國總統特朗普於5月30日簽署了被稱為“嘗試權”的新法案,允許絕症病人使用未獲美國食品和藥物管理局批准、處於試驗階段的藥物。

該法案規定,瀕臨死亡或罹患可能導致顯著早亡疾病的患者,有權尋求已通過美藥管局一期臨床試驗但尚未獲批上市的藥物。

絕症患者無藥可用怎麼辦?國外是這麼做的……

​新藥上市前需要通過三期臨床試驗才能獲批上市。

一期臨床試驗指新藥開發過程中,經動物實驗證明藥品安全性和可靠性後,開始在少量目標人群中進行試驗,通常為20到30人左右,研究人體對新藥的反應和耐受性。

二期和三期臨床試驗在符合藥品適應症的患者中進行,通常臨床試驗最低病例數分別為100例和300例。很多藥物在這兩個階段因療效不佳或副作用大被淘汰。

目前,美國多數州已在州內實施了“嘗試權”法。聯邦法案實施之後,之前身處未實施該法案州的患者,也可以節省美藥管局對試驗性治療進行評估並批准所需的大量時間,提前嘗試新藥。

但是,也有人反對這一法案。反對者認為法案不會對患者產生重大影響,因為美藥管局的“同情使用”項目已允許類似治療,且近年來絕大多數申請者獲得了批准。相反,他們認為“嘗試權”法案可能妨礙美藥管局的正常審批職權。


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