06.03 绝症患者无药可用怎么办?国外是这么做的……

身患绝症,无药可医,无疑是人生最绝望的体验。美国的一部新法案给当地绝症患者带来了一丝希望。

据新华社华盛顿消息,美国总统特朗普于5月30日签署了被称为“尝试权”的新法案,允许绝症病人使用未获美国食品和药物管理局批准、处于试验阶段的药物。

该法案规定,濒临死亡或罹患可能导致显著早亡疾病的患者,有权寻求已通过美药管局一期临床试验但尚未获批上市的药物。

绝症患者无药可用怎么办?国外是这么做的……

​新药上市前需要通过三期临床试验才能获批上市。

一期临床试验指新药开发过程中,经动物实验证明药品安全性和可靠性后,开始在少量目标人群中进行试验,通常为20到30人左右,研究人体对新药的反应和耐受性。

二期和三期临床试验在符合药品适应症的患者中进行,通常临床试验最低病例数分别为100例和300例。很多药物在这两个阶段因疗效不佳或副作用大被淘汰。

目前,美国多数州已在州内实施了“尝试权”法。联邦法案实施之后,之前身处未实施该法案州的患者,也可以节省美药管局对试验性治疗进行评估并批准所需的大量时间,提前尝试新药。

但是,也有人反对这一法案。反对者认为法案不会对患者产生重大影响,因为美药管局的“同情使用”项目已允许类似治疗,且近年来绝大多数申请者获得了批准。相反,他们认为“尝试权”法案可能妨碍美药管局的正常审批职权。


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