昨日，FDA授予肺癌靶向药Mobocertinib（TAK-788）突破性治疗称号，用于治疗具有EGFR外显子20插入突变的转移性非小细胞肺癌患者，他们在铂类化学疗法中或之后均已发生进展。
Mobocertinib是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，可选择性靶向EGFR和HER2外显子20插入突变。
该突破性治疗称号获批是基于Mobocertinib的I/ II期试验的阳性结果，Mobocertinib治疗获得的客观缓解率（ORR）为43％。入组患有局部晚期或转移性疾病的患者，并已接受过治疗。中位年龄为62岁，先前治疗的中位数为3。许多患者（43％）在基线时也有脑转移。
12例（n=28）患者经过Mobocertinib（160mg，每日口服一次）治疗后获得应答，客观缓解率（ORR）为43％，疾病控制率（DCR）为86％。在有基线脑转移的患者中，客观缓解率（ORR）为25％，无脑转移的患者中疾病控制率（DCR）为67％，而客观缓解率（ORR）和疾病控制率（DCR）分别为56％和100％。
总体中位无进展生存期（PFS）为7.3个月。对于有和没有脑转移的患者，中位PFS分别为3.7个月和8.1个月。
去年，FDA已授予Mobocertinib一个孤儿药名称，用于治疗带有HER2突变或EGFR突变（包括外显子20插入突变）的NSCLC患者。
目前，Mobocertinib药物的III期EXCLAIM-2临床试验（NCT04129502）正在招募中，招募EGFR外显子20插入突变的未经治疗的NSCLC患者。
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