Cas9基因编辑技术?

法国科学家埃玛纽埃尔·沙尔庞捷和美国科学家珍妮弗·杜德纳获得了2020年诺贝尔化学奖。她们“研发了一种基因编辑方法”,重写了“生命密码”。这种技术工具名为CRISPR/Cas9。但它到底是什么?有何潜力?是谁为它奠定了基础?

据埃菲社马德里10月7日报道,它是一种生物学工具,能以前所未有的精度来编辑基因组,而且比以前的其他任何方法都更简便、成本更低。就像文本编辑工具一样,CRISPR/Cas9能够通过“剪切和粘贴”脱氧核糖核酸(DNA)序列的机制来编辑基因组。这套系统源自细菌的防御机制,是一种对任何生物基因组均有效的基因编辑工具。

这套系统在哪里?

报道称,CRISPR/Cas9系统是原核生物(细菌和古细菌等)拥有的一种防御机制。这些单细胞生物没有明确的细胞核,其遗传物质分散在细胞内。

它到底是什么?

报道指出,这种防御机制使这些生物能够以一种延续不断且非常有效的方式防御病毒侵袭。相比之下,为了获得针对病毒的免疫力,人类需要一代又一代地接种疫苗,因为我们无法遗传这种免疫力。

西班牙研究人员弗朗西斯·莫希卡发现,对病毒产生免疫力的细菌能通过基因将这种免疫力传给它们的子细胞。因此,这是一种代代相传的适应性免疫系统。

是谁发现了这一系统?

在研究西班牙圣波拉盐沼的原核生物多年后,莫希卡于2003年完成了这一发现,但直到2005年才在分子进化领域的一家权威期刊上发表。

在那之前,莫希卡询问了许多著名期刊,但他们都不相信来自西班牙阿利坎特的一位微生物学家会发现如此重要的东西。

十多年后,沙尔庞捷和杜德纳因开发该技术而获得了诺贝尔化学奖,而被认为是该工具之父的莫希卡却无缘获奖。

谁可以使用这种工具?

报道称,这种基因组编辑技术为在几乎所有生物体中的大量应用操作打开了大门。自2012年这一编辑技术由沙尔庞捷和杜德纳开发以来,CRISPR/Cas9已用于寻找针对多种疾病(包括癌症和艾滋病等)的新疗法,以及培育植物新品种等。

为什么说这是革命性成果?

报道称,这项技术可随意改变生物基因组。许多人将其称为基因编辑的“民主化”,因为任何一个分子生物学实验室都可以利用这一工具。

CRISPR/Cas9将对未来的医学产生什么影响?

这是生物学和医学领域最重要的革命之一。对于已知的CRISPR技术应用来说,CRISPR/Cas9将在此基础上增加治疗许多疾病的可能性。

该工具将继续进行开发和改进,以获得更大的安全性和有效性,直到成为对受某些疾病影响的数以百万计患者有用的治疗方法。


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