近期，《科學轉化醫學》雜誌上發表了來自聖路易斯華盛頓大學醫學院的研究人員的研究成果，將幹細胞轉化為胰島β細胞的技術與CRISPR基因編輯工具相結合，最終逆轉了小鼠的糖尿病。
在該項研究中，研究人員使用從罕見Wolfram綜合症患者的皮膚中提取皮膚細胞，並將其轉化為誘導多能幹細胞，然後由這些誘導多能幹細胞再次轉化為分泌胰島素的β細胞，同時使用基因編輯工具CRISPR-Cas9校正導致Wolfram綜合徵的基因突變。然後，他們將這些經過編輯的β細胞與來自同一批次的非編輯的β細胞進行對比，並在患有嚴重糖尿病的小鼠身上進行實驗。結果證明，經過編輯的β細胞在分泌胰島素方面更有效，並逆轉了這些小鼠的糖尿病。
這是CRISPR首次被用於修復患者的糖尿病致病基因缺陷併成功逆轉糖尿病，研究者會將其視為將基因治療應用於更廣泛的糖尿病患者群體的墊腳石。並將繼續研究改進β細胞生產的技術，未來可能會涉及到從血液甚至尿液中提取細胞，而不是從皮膚中提取細胞。他們認為，進一步發展下去，這種療法可能會被證明對治療1型和2型糖尿病都有幫助，通過糾正由遺傳和環境因素引起的突變，也可能被用於治療其他疾病。
幹細胞成為糖尿病治療的新途徑
幹細胞是人體內一類具有自我更新複製以及多向分化潛能的原始細胞群體，在特定的條件下，它可以分化成為人體各個組織器官所需的不同類型的細胞，同時還能夠對機體的免疫功能起到調節作用。近年來，隨著人們對於幹細胞認識的不斷加深，幹細胞在干預人類多項疾病臨床實驗方面表現出了有效性與安全性，其中就包括糖尿病。
這些年的大量研究結果均證實，幹細胞移植可以相對持久和穩定地改善糖尿病的高血糖症，胰島素抵抗，增強β細胞再生能力。在干預糖尿病過程中，幹細胞能夠分化再生成為胰島的β細胞，增加患者體內的β細胞數量，防止β細胞功能下降。同時幹細胞還能夠分泌細胞因子，改善胰島微環境，促進胰島細胞再生，從而促進胰島功能的恢復。此外，幹細胞還能具有免疫調節功能，抑制免疫細胞，改善糖尿病引起的一些副反應。
我國幹細胞干預糖尿病研究現狀
截止目前，在clinicaltrials.gov上，我國共有34項幹細胞治療糖尿病相關的臨床研究登記在案，其中有些已經完成，有些正在招募中。2020年3月31號，科技部發布了《“幹細胞及轉化研究”國家重點研發計劃2020年度項目申報指南的通知》：國撥總經費2.40億元資助幹細胞的研發。在幹細胞臨床研究方面，國家支持“細胞移植治療代謝系統重大疾病”，糖尿病便是其中一種。相信，在國家的大力支持以及科研人員的不斷努力下，幹細胞干預糖尿病將會取得進一步的技術性突破，最終實現全面的臨床應用。
