近期，《科学转化医学》杂志上发表了来自圣路易斯华盛顿大学医学院的研究人员的研究成果，将干细胞转化为胰岛β细胞的技术与CRISPR基因编辑工具相结合，最终逆转了小鼠的糖尿病。
在该项研究中，研究人员使用从罕见Wolfram综合症患者的皮肤中提取皮肤细胞，并将其转化为诱导多能干细胞，然后由这些诱导多能干细胞再次转化为分泌胰岛素的β细胞，同时使用基因编辑工具CRISPR-Cas9校正导致Wolfram综合征的基因突变。然后，他们将这些经过编辑的β细胞与来自同一批次的非编辑的β细胞进行对比，并在患有严重糖尿病的小鼠身上进行实验。结果证明，经过编辑的β细胞在分泌胰岛素方面更有效，并逆转了这些小鼠的糖尿病。
这是CRISPR首次被用于修复患者的糖尿病致病基因缺陷并成功逆转糖尿病，研究者会将其视为将基因治疗应用于更广泛的糖尿病患者群体的垫脚石。并将继续研究改进β细胞生产的技术，未来可能会涉及到从血液甚至尿液中提取细胞，而不是从皮肤中提取细胞。他们认为，进一步发展下去，这种疗法可能会被证明对治疗1型和2型糖尿病都有帮助，通过纠正由遗传和环境因素引起的突变，也可能被用于治疗其他疾病。
干细胞成为糖尿病治疗的新途径
干细胞是人体内一类具有自我更新复制以及多向分化潜能的原始细胞群体，在特定的条件下，它可以分化成为人体各个组织器官所需的不同类型的细胞，同时还能够对机体的免疫功能起到调节作用。近年来，随着人们对于干细胞认识的不断加深，干细胞在干预人类多项疾病临床实验方面表现出了有效性与安全性，其中就包括糖尿病。
这些年的大量研究结果均证实，干细胞移植可以相对持久和稳定地改善糖尿病的高血糖症，胰岛素抵抗，增强β细胞再生能力。在干预糖尿病过程中，干细胞能够分化再生成为胰岛的β细胞，增加患者体内的β细胞数量，防止β细胞功能下降。同时干细胞还能够分泌细胞因子，改善胰岛微环境，促进胰岛细胞再生，从而促进胰岛功能的恢复。此外，干细胞还能具有免疫调节功能，抑制免疫细胞，改善糖尿病引起的一些副反应。
我国干细胞干预糖尿病研究现状
截止目前，在clinicaltrials.gov上，我国共有34项干细胞治疗糖尿病相关的临床研究登记在案，其中有些已经完成，有些正在招募中。2020年3月31号，科技部发布了《“干细胞及转化研究”国家重点研发计划2020年度项目申报指南的通知》：国拨总经费2.40亿元资助干细胞的研发。在干细胞临床研究方面，国家支持“细胞移植治疗代谢系统重大疾病”，糖尿病便是其中一种。相信，在国家的大力支持以及科研人员的不断努力下，干细胞干预糖尿病将会取得进一步的技术性突破，最终实现全面的临床应用。
