导读
来源 | ANBOUND 产业研究中心
选自 | 医药竞争情报 684期
《医药竞争情报》每周一期，旨在为医药企业及投资者，提供及时、有针对性的信息服务。通过对每周行业动向的实时监控和分析，帮助企业总结和判断。
在刚刚结束的2018年世界经济论坛年会上，精准医疗再次成为了重要议题。题为“The Promise of Precision Medicine（精准医疗的前景）”的分论坛认为，建立信任是精准医疗发展的关键。
目前处于研发中的靶向疗法占比达到了42%，在肿瘤药物里，靶向疗法的比例则高达73%；生物医药公司过去5年精准医疗的相关研发投入实现了翻倍，未来5年预计研发投入将继续增长33%，精准疗法数量将增长69%。
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患者的数据
是实现精准医疗的基础
在场3位专家都谈到了关于数据的问题，来自患者的数据是实现精准医疗的基础。
新加坡卫生部部长Tan Chorh Chuan也提出，目前在患者多样性上存在局限，导致对一部分人群开发精准药物，对其他人群则开发的是“不精准药物”。
一项2016年的报告显示，在2500项全基因组关联研究（GWAS）中，只有19%的参与者为非欧洲裔，在这19%中，亚洲人又占到大多数；对于这项研究中未被充分代表的参与者，“遗传标记可能被错误地与疾病关联起来”。
Illumina公司执行总裁Jay Flatley提出，获取更多信息的方法是通过大型科学项目，也就是世界多国开展的基因组计划和精准医疗计划；我们还需要共享这些项目的数据，使数据集的力量增加，从根本上提升基因组信息的临床效用。
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如何让数据共享
“信任”是关键
美国心脏协会CEO Nancy Brown表示：应该鼓励人们贡献出自己从可穿戴设备或其他新感应设备中获得的个人数据，并让患者能够从集体共享的数据中受益，形成良性循环。 新加坡卫生部部长Tan Chorh Chuan表示，精准医疗时代使我们可以获得越来越多不同类型的数据，例如临床数据、基因组数据、研究数据、针对个体的环境数据；人们自然会关心自己的隐私和数据安全，以及谁可以访问这些数据；基因组数据还可能带来就业、保险方面的歧视，这些难题必须正视。Illumina公司执行总裁Jay Flatley则提到，使用如区块链这类新兴技术有望消解人们对安全性的担心，让数据互联，但我们需要先制定全球化的标准。
从监管的角度来看，要建立起公众的信任从而分享其数据，最必不可少的是对医疗器械的监管调整。
美国FDA局长Scott Gottlieb说道，靶向疗法需要找到合适的患者群体以显示新药的效果，而找到合适的患者需要配套的诊断技术；医疗器械监管体系与最新的精准医疗诊断技术之间还有一些距离，在这方面，监管政策需要做到与时俱进。
Scott Gottlieb将传统的靶向疗法及其药物组合归为一类，将以CRISPR/Cas9为代表的基因疗法归为另一类。他表示，
基因疗法面临的监管问题不在于短期内能否产生疗效，而是在长期中的安全性和疗效是否可持续，在长期使用下是否会出现脱靶效应；今年早些时候，FDA将会出台一些指南，探讨如何监管这些最新技术，这些指南可能允许精准疗法基于早期数据获得加速批准，后期还有对其长期进行严格的随访调查。3
精准医疗在中国发展
我们的四点建议
对于如何建立起公众的信任，让精准医疗在中国发展落地，安邦智库(ANBOUND)的研究人员提出四点建议。
第一，加快推动现有医疗系统数字化“转型”。
医疗系统整体上提高收集、利用和保护患者数据的能力，是建立起公众信任的第一步。在这方面，移动医疗器械是重要的切入点。2017年底，国家食药监总局发布了首个关于移动医疗器械的《移动医疗器械注册技术审查指导原则》，适用于采用无创“移动计算终端”实现医疗用途的设备和/或软件。这表明国内已开始重视对医疗器械监管的调整。在全国继续推广电子处方，鼓励医疗人工智能的应用等，也是使医疗系统能更好地收集和利用患者数据的方式。
第二，通过立法手段加强对个人数据的保护。
要规范基因检测、人工智能辅助诊断等新业态，鼓励相关行业规范化发展。今年1月，《半月谈》杂志的一篇文章提到，基因数据比指纹数据更敏感：随着基因检测技术的发展，只需大概75个统计上独立的单核苷酸多态性（SNP）位点即可唯一确定一个人；即使去掉一组医疗数据中的名字、身份证信息，这些数据也并未真正“脱敏”。对于个人数据的保护，今年5月25日将在欧盟全面实施的《一般数据保护条例》（GDPR）可能值得医疗领域各界引起注意。
《一般数据保护条例》中最值得借鉴或参考的有3个要点：1. 数据转移权，对应数据安全问题，用户可以要求自己的个人数据畅通无阻地直接迁移至新的提供商，数据以机器可读的格式迁移；2. 被遗忘权，对应隐私和数据安全问题，数据主体有权要求数据控制者删除个人数据，并且不能过分延长数据留存时间，控制者有义务遵循该规定；3. 自动决策的可解释权，对应基于数据出现的歧视问题，数据主体有权要求算法自动决策给出解释，有权在对算法决策不满意时选择退出。
第三，提高公民个人数据利用与保护意识。
第四，利用大型科学项目推动精准医疗发展。
举办大型科学项目一方面能够加速技术的进步，另一方面将带动民间投资。2017年底，科技部“十三五”重点研发计划精准医学专项“中国十万人基因组计划”启动，计划精度设为万分之一；覆盖我国主要地区，涉及人群除汉族外，还选择人口数量在500万以上的9个少数民族，并将在接下来扩展到56个民族。
这项重大国家计划比较充分地考虑了样本群体的多样性，直接意义在于精确找出我国高发重大疾病对应的基因变异，建立高精度的中国人参考基因组，为精准医学前沿研究提供参考数据。从投资的角度来看，这就为液体活检、人工智能辅助诊断等精准医疗范式下的新型诊断技术打开了市场，为民间投资带来了机会。
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