在這項研究中，科學家們設計了一種全新的 CRISPR 系統——與常用的技術不同，他們使用了納米金顆粒，而非病毒載體來遞送 CRISPR 系統。這些納米金顆粒上覆蓋有一層 DNA，這些 DNA 就像是千手觀音的手臂一樣，把 Cas9 蛋白與 gRNA 牢牢抓住，並遞送到生物體內。
“如果你使用病毒來遞送 CRISPR DNA，你無法控制 Cas9 蛋白與 gRNA 的表達量，因此病毒載體可能有潛在的風險，” Lee 教授評論道：“我認為 CRISPR- 金顆粒方法非常酷，我們能控制遞送的量，從而有望減少 CRISPR 系統的脫靶效應等副作用。”
按設計，這些納米顆粒能進入大腦的紋狀體（striatum）區域，這個區域介導了行為的形成。而在大腦中，這套 CRISPR 系統能進一步針對穀氨酸受體 5（mGluR5）。它參與了神經元之間的交流，並且在脆性 X 染色體綜合徵的患者體內受到了錯誤的調節。科學家們相信，通過“關閉”mGluR5 基因，我們有望減少神經細胞間過度的信號交流，從而緩解動物的重複性行為。
“這項研究的精彩之處在於我們表明通過將 CRISPR- 金顆粒注射到大腦裡，就能敲除導致疾病的基因，並看到顯著的行為改變，”該研究的另一名負責人 Niren Murthy 教授說道：“這是首次使用非病毒遞送方式取得的成果”
“在這項研究前，我們無法確定 mGluR5 受體是否特異性參與到重複性行為中。我們的研究做出了重要的生物學發現。” Lee 教授補充道。
[1] Nanoparticle delivery of CRISPR into the brain rescues a mouse model of fragile X syndrome from exaggerated repetitive behaviours
[2] CRISPR editing reduces repetitive behavior in mice with a form of autism
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