在这项研究中，科学家们设计了一种全新的 CRISPR 系统——与常用的技术不同，他们使用了纳米金颗粒，而非病毒载体来递送 CRISPR 系统。这些纳米金颗粒上覆盖有一层 DNA，这些 DNA 就像是千手观音的手臂一样，把 Cas9 蛋白与 gRNA 牢牢抓住，并递送到生物体内。
“如果你使用病毒来递送 CRISPR DNA，你无法控制 Cas9 蛋白与 gRNA 的表达量，因此病毒载体可能有潜在的风险，” Lee 教授评论道：“我认为 CRISPR- 金颗粒方法非常酷，我们能控制递送的量，从而有望减少 CRISPR 系统的脱靶效应等副作用。”
按设计，这些纳米颗粒能进入大脑的纹状体（striatum）区域，这个区域介导了行为的形成。而在大脑中，这套 CRISPR 系统能进一步针对谷氨酸受体 5（mGluR5）。它参与了神经元之间的交流，并且在脆性 X 染色体综合征的患者体内受到了错误的调节。科学家们相信，通过“关闭”mGluR5 基因，我们有望减少神经细胞间过度的信号交流，从而缓解动物的重复性行为。
“这项研究的精彩之处在于我们表明通过将 CRISPR- 金颗粒注射到大脑里，就能敲除导致疾病的基因，并看到显著的行为改变，”该研究的另一名负责人 Niren Murthy 教授说道：“这是首次使用非病毒递送方式取得的成果”
“在这项研究前，我们无法确定 mGluR5 受体是否特异性参与到重复性行为中。我们的研究做出了重要的生物学发现。” Lee 教授补充道。
[1] Nanoparticle delivery of CRISPR into the brain rescues a mouse model of fragile X syndrome from exaggerated repetitive behaviours
[2] CRISPR editing reduces repetitive behavior in mice with a form of autism
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