中國首個自主研發的急性白血病靶向藥項目獲重大突破。7月6日，江淮晨報記者從中科院強磁場科學中心得知，劉青松藥物學研究團隊自主研發的一款急性白血病靶向藥物獲批開展臨床試驗，有望五年後正式投入市場。
急性髓系白血病（AML) 是成年人中最常見的一種白血病。據統計，全球每年新發AML佔白血病總數的1/3，是目前四大白血病中五年生存率最低的一種。
30%AML的“罪魁禍首”為FLT3-ITD激酶突變，在2017年之前，全世界都沒有臨床通過的靶向藥物可以治療。2017年5月，由諾華公司研發的世界上首個臨床應用於此病症的靶向藥物在美國獲批上市。
然而，該靶向藥物售價高昂，一個月的劑量在美國賣到15000美元，相當於人民幣10萬元左右，且該藥在使用過程中易導致一些副作用，國內暫時沒有批准其入市。因此，臨床上急需更加安全有效的靶向藥物。
劉青松團隊從2012年就開始研究這一靶向藥物，經過了“老藥新用”研究等多個階段，最終成功研製出HYML-122。“過程很複雜，僅成藥性優化這一項研究，就需要兩年時間。”劉青松說。
HYML-122是一種新型結構的、高選擇性、高活性的FLT3激酶小分子抑制劑。該藥具有自主知識產權，目前已申請了中國和PCT專利保護。
經過完整的臨床前評價，其在藥理、藥代、毒理和藥效等方面均表現出了良好的成藥性。此外，在相關的動物實驗中，其在安全性以及實體瘤穿透性等方面都有良好“表現”，這對於急性白血病晚期出現浸潤性實體瘤的患者具有重要意義。
2017年11月，劉青松團隊和合肥合源藥業有限公司聯合向國家藥品監督管理局申報了臨床試驗，經過藥監部門嚴格的審查及研究，在2018年6月底獲得臨床試驗批件。“想獲得臨床試驗批准很不容易，需要經過多輪測評和審查，確保可以‘藥物上人’。這是我們藥物研發的一個重要里程碑，標誌著它正式進入臨床試驗階段。”劉青松說。
據介紹，臨床試驗時間總共5年左右，順利的話，5年後將可投入市場。
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