中国首个自主研发的急性白血病靶向药项目获重大突破。7月6日，江淮晨报记者从中科院强磁场科学中心得知，刘青松药物学研究团队自主研发的一款急性白血病靶向药物获批开展临床试验，有望五年后正式投入市场。
急性髓系白血病（AML) 是成年人中最常见的一种白血病。据统计，全球每年新发AML占白血病总数的1/3，是目前四大白血病中五年生存率最低的一种。
30%AML的“罪魁祸首”为FLT3-ITD激酶突变，在2017年之前，全世界都没有临床通过的靶向药物可以治疗。2017年5月，由诺华公司研发的世界上首个临床应用于此病症的靶向药物在美国获批上市。
然而，该靶向药物售价高昂，一个月的剂量在美国卖到15000美元，相当于人民币10万元左右，且该药在使用过程中易导致一些副作用，国内暂时没有批准其入市。因此，临床上急需更加安全有效的靶向药物。
刘青松团队从2012年就开始研究这一靶向药物，经过了“老药新用”研究等多个阶段，最终成功研制出HYML-122。“过程很复杂，仅成药性优化这一项研究，就需要两年时间。”刘青松说。
HYML-122是一种新型结构的、高选择性、高活性的FLT3激酶小分子抑制剂。该药具有自主知识产权，目前已申请了中国和PCT专利保护。
经过完整的临床前评价，其在药理、药代、毒理和药效等方面均表现出了良好的成药性。此外，在相关的动物实验中，其在安全性以及实体瘤穿透性等方面都有良好“表现”，这对于急性白血病晚期出现浸润性实体瘤的患者具有重要意义。
2017年11月，刘青松团队和合肥合源药业有限公司联合向国家药品监督管理局申报了临床试验，经过药监部门严格的审查及研究，在2018年6月底获得临床试验批件。“想获得临床试验批准很不容易，需要经过多轮测评和审查，确保可以‘药物上人’。这是我们药物研发的一个重要里程碑，标志着它正式进入临床试验阶段。”刘青松说。
据介绍，临床试验时间总共5年左右，顺利的话，5年后将可投入市场。
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