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新药研发，是一个很少被大众关注到的行业。你知道一款新药成功“出道”需要披荆斩棘跨过多少艰难险阻吗？
一款药从研发到上市，涉及几十种学科的无数个 步骤，一般需要花费 10-15 年，平均投入 26 亿美金。可以说，一款新药的出世，堪比培养一个世界冠军。
但同时，量化计算、人工智能、云计算等技术的快速发展，给药物研发带来了广阔的空间，使之可以有更快的速度和更高的成功率。
新药定价需要考量哪些因素？现在药物热点研发方向是什么？新技术到底能为大家谋怎样的福利？带着这些疑问，我们和真格被投企业晶泰科技的联合创始人兼 CEO 马健进行了深入交流，剖析了这些问题的答案～
新药研发有多难？
在电影《我不是药神》热映之后，很多人对药品研发有了一些了解。但认真说起来，这背后可不是一般的艰难曲折。
用四个词来形容药物研发：时间长、效率低、难度高、风险大。
其中不少环节依赖实验试错，有时甚至还需要有一定的灵感和运气才能成功。平均每 5000-10000 个进入研发管线的分子中，只有一个能够研发成功。
一个新的科学发现即使获得足够的研发资金与资源，它转化为药的可能性也微乎其微，这个过程被业界戏称为“死亡之谷”。
药物研发分为药物发现（ Drug discovery ）和药物开发（ Drug development ）两个主要阶段。
以小分子药物为例，药物发现的第一步通常是要确认靶点，也就是药物在人体内产生作用的结合点，可以理解为某些疾病在人体内的蛋白质“开关”。
靶点的开发不是一件容易的事，同时一个新靶点往往能催生一批新药的出现。
确定靶点后，制药公司需要建立生物学模型。通过对上百万种化合物广泛筛选扫描，再从上千个可能的化合物中经过层层筛选和实验，发现具有特定效果的先导化合物。
之后对这些先导化合物做合理设计，反复优化其结构，再进行活体实验验证，最终锁定一个各方面都符合标准的分子，进入下一步的药物开发。
临床试验：成功率低于 10%
第二阶段的药物开发又分为临床前开发与临床试验开发两大部分，是对一款药物特性的进一步研究。这一步通过一系列验证方法，获得一款化学药物安全性、有效性的结果。
同时，研发科学家还要继续完成药物制剂、生产环节等的开发，包括选择最适宜的送药方式等，确保能够实现高质量大规模生产。
即使药品已经经过了这么多步骤的研发和试炼，最后一步临床试验依然有很大的可能失败，前功尽弃 。
新药研究时间表
临床试验堪称研发中最烧钱的步骤，动辄花费几千万美金，成功率在 10%以下。它是以人体为实验对象研究药物的安全性、有效性和适用剂量。
临床试验期分为 I、II、III 期三个阶段，规模由小到大，耗时由短到长。需要通过上千名患者的亲身测试，再通过漫长的新药审批流程，才能获得新药批准去走向市场。
“专利悬崖”效应
要高额回报，也需要广泛普及
给一款药物定价可不是一件简单的事情。
除了市场供需，需要考虑的因素还包括保险、预期销量、市场定位、专利情况、药效改善、市场承受能力等等。
例如罕见病的预期销量就非常低，因此保护期长、价格相对更高才能保证药企的投资能获得相应回报、鼓励药企迎难而上。
事实上，全世界最贵的药物中很多都是罕见病药。作为发明创造的产物，药品自然会受到相关专利法规的保护，因此在专利保护期内原研药企可以独占市场，从而获得高额的回报。
这是对创新的一种奖励，也让药企有资金继续投入新的研发项目。原研药看似高昂的价格，反应的其实是科研创新的风险、周期与成本。
在原研药专利过期之后，其他药企便可以直接使用原研药企的研究成果，生产与原研药物药效相同但是价格低廉的仿制药。
根据以往的经历，往往半年左右仿制药就会因为低廉的价格占据大部分的市场份额，这也是医药界常说的“专利悬崖”效应。
这样的机制，既保证了有充足的资本和优秀的科研队伍不断投入到漫长、昂贵、失败率高的新药研发中，又保证了这些新药最终获得广泛普及。
用算法驱动药物研发
仿佛探险有了地图
传统的研发极大地依赖实验试错，可预测性差，试错成本高，就如同在迷宫中探路，每拐一个弯才能看到下一段路程，还有很多岔路、死胡同。
很多时候选择依据仅仅是决策者个人的经验、直觉，导致有时已经在一条路上摸索了很远，直到碰壁才意识到它从一开始就走不通。
以算法辅助和驱动的药物研发，可以对药物分子的许多重要特性，尤其是从前只能凭借实验研究“走一步看一步”、无法预知的性质进行准确预测。
通过在研发早期就给予科学家这些重要的信息，帮助他们预判最优的研发路线、预知可能遇到的问题，就如同有了一张地图帮助你“找路”。
比如晶泰科技，将量化计算与人工智能算法结合，可以为科学家提供更强大的研发工具，让他们在更加广泛的化学空间中寻找潜在的药物分子，驱动药物创新。
不仅如此，还能以预测指导关键决策和实验设计，优化晶型、制剂，提升药物研发关键环节的效率和成功率，以算法的先见之明解决药物研发的“后患之忧”。
新药研发，什么方向更受欢迎？
近年来，新药研发的热点集中在靶向药、免疫治疗等研发方向，特别是对癌症、衰老疾病（如阿茨海默症）和罕见病的药物研发比例很高。
同类首创新药（First-in-Class）的研发虽然困难重重，门槛极高，平均每年只有 5 个左右可以成功上市，但因为意义重大、回报预期高，所以是各大药企关注的重点。
未来新药研发的方向，一方面是对新的靶点与治疗机制的探索，一方面是新的治疗平台的突破，这不仅包括现有的小分子、生物制剂、抗体、还有基因和细胞疗法等 。
同时，现有药物的新组合也是关注的重点。在这些领域中，计算驱动的研发技术都能发挥一定的作用，加快新的治疗方法的研发和落地。
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