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日前，安进中国宣布，瑞百安（英文名Repatha，通用名依洛尤单抗evolocumab）注射液已于7月31日获得国家药品监督管理局批准，成为首个在中国获批用于治疗成人或12岁以上青少年纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的 PCSK9抑制剂，此前，瑞百安已获得欧盟委员会（EC）、美国食品药品监督管理局（FDA）等机构的批准，在欧盟、美国、澳大利亚、日本等60多个国家和地区上市。
纯合子型家族性高胆固醇血症是一种常染色体（共）显性遗传病，是一种罕见病。其临床表现主要为患者从出生就处于高血清LDL-C水平暴露状态，因此动脉粥样硬化性心血管疾风险明显增高。若不接受适当治疗，可在儿童及青年期发生心绞痛或心肌梗死，并于20-30岁之前死亡，目前，纯合子型家族性高胆固醇血症的发病率约为1/16万～1/100万，由于HoFH患者LDL-C水平高于常人数倍且现有治疗方式较为局限，大多数患者无法有效控制LDL-C水平以避免心血管事件，而PCSK9抑制剂的出现为这一类患者带来了希望。
据了解，PCSK9抑制剂是一类单抗药物，靶标是一种名为前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK9）的蛋白，该蛋白可降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公认为心血管疾病（CVD）的主要风险因子。PCSK9抑制剂提供了一种全新的治疗模式来对抗LDL-C，被视为他汀类（如Lipitor和Zocor）之后降脂领域取得的最大进步。
瑞百安与PCSK9结合，抑制循环PCSK9与低密度脂蛋白（LDL）受体（LDLR）的结合，从而阻止PCSK9介导的LDLR降解，使得LDLR可重新循环回至肝细胞表面。通过抑制PCSK9与LDLR的结合，瑞百安增加了能够清除血液中的LDL的LDLR的数量，从而降低LDL-C水平。同时，瑞百安可与饮食疗法和其他降低密度脂蛋白（LDL）的治疗（如他汀类药物、依折麦布、LDL分离术）合用，以进一步降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。
相关临床研究数据显示，瑞百安能够显着降低HoFH患者通过饮食和调脂药物治疗仍无法降低的LDL-C水平。较安慰剂相比（治疗12周时），瑞百安降低HoFH患者LDL-C水平达31%，其显著的疗效和良好的安全性在对HoFH患者长期治疗的研究中（1年）也再次得到证实。
文 | 医谷综合报道
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