《福布斯》“30 Under 30”、《麻省理工科技評論》“35 Innovators Under 35”……在生物醫藥領域，這些榮譽只會授予有望為行業帶來變革的青年才俊，極為難得。

瞭解Alice的人，對此卻不會感到太多的意外。“聰慧”與“果敢”是最常用來形容這名年輕女性的詞彙：她本科就讀於普林斯頓大學，以優秀畢業生的身份離開校園；她在加州大學洛杉磯分校攻讀博士和醫學博士，卻在畢業前夕放棄學位，開始創業；不到30歲的她，以CEO的身份管理生物技術新銳公司的時間，已經超過了人生的十分之一。

近日，Alice共同創立的Verge Genomics（維智基因）宣佈A輪順利融資3200萬美元。利用這筆資金，Verge Genomics將繼續開發其人工智能驅動的新藥發現平臺，力求將數款深具潛力的候選新藥推進到臨床階段，用於中樞神經系統疾病的治療。在人工智能技術火熱的當下，這家只有14名員工的“小公司”，為什麼能獲得資本市場的青睞？

人類數據，機器學習

藥明康德對Alice的專訪從Verge Genomics的平臺開始聊起。Alice說，在她攻讀博士學位期間，機器學習技術的快速發展，以及基因組學數據的爆炸式增長，給她留下了極深的印象。“

意識到這一點後，Alice沒有太多猶豫，就和朋友一道向著名孵化器Y Combinator遞交了創業計劃。很快，他們聽到了來自Y Combinator的積極反饋，這也在Alice的職業道路上推了一把，讓她下定決心中止求學之旅，開始創業。

正如其他以人工智能技術尋找新藥的公司那樣，Verge Genomics的核心是其數據平臺。但這家公司與眾不同的一點在於，他們仰賴的並非公共數據庫，而是有自主產權的數據。這些數據來自數千個來自患者的大腦和脊髓樣本，而Alice的團隊會對這些樣本進行測序，並利用人工智能算法，尋找到可能參與疾病發展的基因。

“許多科學家會事先對致病原因做出假設。但目前的挑戰在於，許多疾病太複雜了，背後存在許多不同的致病機理”，Alice說道。而其 “無偏倚”（unbiased）的算法則沒有這種先入為主的偏見。只要對患病大腦與健康大腦進行區分，這款算法就能找到兩者間存在明顯不同的基因，供後續研究。

Alice提到，其“無偏倚”的人工智能平臺還有望找到疾病背後的潛在新機制。在藥明康德的專訪中，我們聊到《Neuron》期刊最近引起行業熱議的一篇論文。其中，研究人員們利用機器算法，發現病毒感染可能是阿茲海默病的相關因素之一。“有人認為感染在背後起到了作用，有人認為這是因為蛋白質的缺陷。無偏倚的系統有望建立起“整合多個機制”的疾病模型，從更廣闊的角度去考慮疾病，而不讓人類影響研究的方向。”Alice解釋道。利用這套邏輯，其團隊已經在ALS（肌萎縮性脊髓側索硬化症）的研究中闡明瞭一種疾病的新機制。這項結果於今年發表於《Nature Medicine》上。

找到這些潛在機制後，Verge Genomics的動物模型團隊又會進一步通過實驗來檢驗這些預測，而實驗所產生的數據，則會被反饋給這款算法，對其進行新的訓練。也就是說，通過不斷用測序獲得的新數據進行測試，並不斷用實驗結果進行反饋，這款算法能逐漸得到提高。

“我們對基因組學數據的應用有望從三個方面改善當下的藥物發現模型，”Alice總結道：“首先，我們的算法能同時找到數百個導致疾病的系統，而不是每次只觀察一條基因；其次，我們從新藥發現的第一天起就使用人類數據，而不是在臨床試驗前一直依賴於動物數據。相關的這些基因有助於我們理解疾病；最後，我們不是盲目地篩選新藥，而是利用計算的方法，預測疾病的根源，並預測哪些藥物有望真正逆轉病情。所以我們只需要測試大約50多個分子，而不是尋常的成百上千個分子，就能找到有潛力的候選藥物。”

關於AI，關於未來

眾所周知，

Alice說，選擇中樞神經系統疾病有兩大原因。其一，神經退行性疾病在當下有著巨大的未竟醫療需求。以阿茲海默病為例，儘管人類在醫療領域取得了飛速進步，但在過去的10年裡，它卻是極少數死亡風險依舊在上升的疾病。其二，我們缺乏能治癒這些疾病的新藥，背後的原因可能是我們尋找新藥的工具過於簡單，還無法真正理解疾病的複雜性。

人工智能有望更快地找到新藥（圖片來源：Verge Genomics官方網站截圖）

越為雜亂無章的領域，越可能是機器學習與人工智能大展拳腳的地方。“機器學習在解決最為複雜的疾病問題上，能帶來重要的不同”，Alice評論道。

毫無疑問，生物醫藥行業對於AI在新藥發現中的應用有著很高的期待，但至今我們尚未看到一款由AI協助發現的藥物獲批或取得顯著的臨床進展。在藥物發現領域，AI是一個過熱的概念，還是能帶來真正的希望？

“（人工智能在新藥發現）領域裡有許多令人激動的時刻，我認為這些激動是真實存在的，”Alice回答道：“我想已經看到了一些真實的趨勢，有望在這個領域裡帶來變革。其中最主要的趨勢之一，就是數據的可及性。在基因組測序上的技術進步以及成本下降，產生了大量的數據集，也使機器學習成為可能。”

而為了完全實現AI技術的潛力，我們還需要將計算能力與生物學結合起來。“在AI領域，如果沒有足夠的數據去進行訓練，再複雜的算法都沒有用

▲Verge Genomics的科研團隊將計算機科學和生物學進行了良好的結合（圖片來源：Verge Genomics官方網站截圖）

談到現狀，Alice對Verge Genomics取得的進展表示滿意。在過去的1年多里，這家年輕的公司已經找到了數款充滿潛力的分子，且在體外實驗中證實可以緩解ALS患者神經元細胞的死亡，這給了團隊以信心。

而說到未來，Alice同樣感到樂觀。在AI技術的助力下，她的團隊有望以較短的時間和較快的速度找到候選分子，從而減少新藥發現的成本。她也期待Verge Genomics最早找到的幾個分子能順利進入臨床階段，並在人體內取得積極的數據，進一步驗證其新藥發現平臺的能力。

奮力創業，不留遺憾

在專訪的最後，我們聊到了Alice不尋常的職業道路。很少有學生能在攻讀博士學位的時候創立公司，更少有人會在畢業前3個月放棄學位，全力創業。是什麼讓她連3個月都不願再等？

Alice坦言她做了不少的思想鬥爭。在攻讀博士學位期間，她寫下了一個算法，用於尋找能促進神經再生的新藥。而他們最初嘗試的一些分子，就在小鼠中展現出了潛力，有望加速它們恢復運動能力。“我在寫論文的時候，腦中一直有個想法：

一旦決定啟程，時機就很重要。“我認為當時是一個獨特的時間點。我們正在經歷一場革命，率先起步是關鍵，”Alice說道：“我很高興Verge Genomics能成為最早將神經科學和基因組學結合起來開發新藥的公司之一。”

但Alice也提到，儘管她提早結束了學業，但在攻讀博士學位期間所接受的訓練，卻讓她受益匪淺。事實上，如果沒有成為其研究領域的專家，或許她也就不會順利創立Verge Genomics。而在未來，隨著熟悉人工智能技術的年輕人越來越多，科技將進一步對生物技術領域產生積極的影響；近期的投融資浪潮，也進一步降低了新銳公司成立的門檻。“這就和上世紀90年代到2000年左右的科技領域類似，隨著創立公司的成本降低，越來越多的年輕人會成為CEO。”

對於那些有志於在生物醫藥浪潮中帶來變革的年輕人，Alice也留下了她的建議：“首先要了解自己所研究科學的價值，以及它對哪些群體有價值，比如患者還是公司。如果能真正做到這一點，年輕人就有望做出許多成績。如果你看到機會，就不要害怕去追逐。”

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