*以下内容为精医智联编译整理，转载请务必注明出处。
T淋巴细胞细胞 (蓝色) 附着在癌细胞上。史蒂夫 Gschmeissner/科学图片库/格蒂图片
医生的报告说, 新的细胞和基因治疗对多发性骨髓瘤产生了空前的成功, 多发性骨髓瘤是个正在上升的血癌。虽然这项研究处于早期阶段，研究范围也很小，只有35 个患者—但是每位患者对该疗法都有反应, 并且所有人在某一程度上病情有缓解，其中2位在二个月之内有缓解。
在对24位患者的第二次研究中, 某一剂量以上的人都会有反应。
在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会议上，专家称, 这是多发性骨髓瘤的第一次, 对于任何癌症治疗来说都是罕见的。
美国癌症协会副首席医务官 Lichtenfeld 博士说：“化疗对10%至30% 的患者有效; 免疫系统药物, 最好的情况下对35%到40%的患者有效, 一些基因靶向药物有效率可达到70% 到 80%, 但达不到 100%”。这些都是很好的成果。
多发性骨髓瘤会影响血浆细胞, 从而产生抗感染的抗体。美国每年发生3万多起病例, 全球11.5万多例。根据国家癌症研究所的数据, 这是男性和女性的第二个增长最快的癌症, 每年上升2到3%。大约6万到7万美国人患有多发性骨髓瘤。
自2000年以来, 已批准了九种新药, 但没有治愈的药物;在美国，患者的五年存活率只有大约50%。
用细胞疗法, "我不能说我们可能治愈, 但至少我们带来了这种可能性的希望," 弗兰克博士说。他是南京传奇生物技术的首席科学官, 这家中国公司在西安交通大学实验治疗。
这种治疗方法被称为 "CAR-T 疗法", 治疗过程包括过滤病人的血液, 以清除免疫系统士兵称为 T 细胞。在实验室里进行修改，以包含一个可以靶向攻击癌症的基因, 然后用静脉注射的方式返回到病人体内。
医生称它为 "活药 "—这是一种一次性的治疗方法, 永久性地改变在体内繁殖的细胞, 以对抗癌症。CAR-T疗法对一些白血病和淋巴瘤已显示有效, 但针对发性骨髓瘤是一种新的尝试, 患者均为经过其他治疗方式，但是癌症依然恶化。
在中国的研究中, 35位患者中的19位接受了足够长时间的治疗, 来判断他们是这种方法是否有效，病情是否得到缓解，其实 14位得到缓解，其他5位至少有部分缓解, 他们的癌症大大减少。有些甚至超过一年的没有疾病的迹象。
大多数患者有一些副作用，常见的包括发烧, 低血压和呼吸困难。医生说, 只有两起病例是严重的, 而且都是可治疗的，也是临时性的。
第二项研究是在美国由蓝鸟生物和 Celgene进行的，他们是利用细胞治疗开发的国家癌症研究所。给21位患者测试了四种不同剂量水平的细胞。18位患者治疗时间足够长, 可以判断有效性,有15位得到足够剂量的患者有反应。到目前为止, 4位已达到完全缓解, 有些超过了一年的时间。
波士顿的丹娜法伯癌症机构的博士安德森说：“这一结果 "非常显著", 不仅是因为有多少人有效, 还有它的良好程度，我们需要知道有效性能持续多久, 并控制癌症。
美国宾夕法尼亚大学研究员卡尔琼博士在受此次会议上得到了最高科学奖, 因其早期CAR-T的研究工作，他说:看到每个人都对治疗作出反应，"这是非常罕见的 "他的实验室也发生了这种情况--所有22位儿童测试了新版本的CAR-T疗法，治疗白血病，也都有良好的反应。
"我们在2010年治疗的第一批病人并没有复发," 卡尔琼博士说。
密歇根大学的迈克尔. 扎贝尔博士称之为 "革命性的" 治疗。"这确实是个性化医学的缩影," 将免疫治疗扩展到更多类型的病人身上, "。
传奇生物技术计划在中国继续研究多达100人, 并计划明年年初在美国进行研究。该治疗预计将耗资20万美元至30万美元, "谁将支付这是一个大问题,"
"制造过程非常昂贵, 不能扩展。这是个性化的治疗方法。你不能只做一个批次，与其他药物类产品不同。
蓝鸟的首席执行官尼克说, 他公司的下一阶段研究将测试20多人，实现理想的剂量。
https://www.nbcnews.com/health/health-news/car-t-cancer-approach-has-surprising-success-multiple-myeloma-n768516
精医智联是一家专注于癌症精准医疗、智慧医疗体系研究与咨询，提供国际最前沿科学专业的癌症诊疗方案的综合服务提供商。
关注更多前沿医疗技术，医学资料，请关注“精医智联”微信公众号，了解更多信息。
閱讀更多 精醫智聯01 的文章
