抗癌“神药”有望明年来华!抗癌效果究竟如何呢?

提到“癌症”,大家都会想到这是无法治愈的,仅有为数不多的患者出现奇迹最终康复。

在科学没有那么发达的年代,很多疾病一开始有没有与之对抗的药物,像二战后出现的青霉素那样,拯救了无数人的性命,倘若没有青霉素的发现,人类历史的人口将失去75%的比例。

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发明青霉素的弗莱明教授

艾滋病同样也是难以治愈的疾病,但在今年俄罗斯已经研制出最新的抗艾滋病疫苗,既然抗艾滋病的疫苗都能研制出来,那么抗癌疫苗也一定可以。

在去年8月,李咏的爱妻哈文曾在微博发文:

“艾滋病疫苗都有了,癌症疫苗还远吗?”

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但就在11月26日,Loxo Oncology和拜耳公司联合宣布,FDA批准双方共同开发的抗癌药Vitrakvi(通用名Larotrectinib)上市。这是有史以来第一款TRK抑制药物,第一款与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药,对于肿瘤无法切除,或已经转移的晚期患者有奇效,这无疑是最最振奋人心的重磅好消息,人类医学史上的又一伟大创举和传奇!

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上市时间

11月26日,抗癌药物Vitrakvi已经在美国正式上市。

Bayer和Loxo Oncology公司联合宣布,FDA已加速批准了其上市的时间。

Vitrakvi成为了第一个正式批准上市的口服TRK抑制药物,同时也是第一个与肿瘤类型无关(tumor-agnostic)的“广谱”抗癌药。

在国内的上市时间目前并未公布。但进口生物制剂通常要经历几个月到几年的审批时间。

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肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17

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药物的原理

携带这种基因变异的患者,因为基因变异了,导致基因表达在体内的功能过于活跃,肿瘤细胞都是正常细胞变来的,正常细胞长到一定程度就会自然地凋亡,但肿瘤细胞会不受抑制地增殖,这个NTRK基因参与调节细胞的增殖,变异以后细胞就会不受控制地一直复制,形成肿瘤。新获批的这个药物就可以进入肿瘤细胞内部,让它的无限增长停止下来,慢慢让它死掉。这也就是靶向治疗,它的副作用很小。而传统的化疗是一种细胞毒性疗法,“杀敌一千,自损八百”,副作用比较大。

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存在NTRK类基因突变的患者数量

全美国范围内约2000~3000例患者存在NTRK类基因突变;中国约10000例,其中肺癌存在这种基因突变的概率约在0.5%,在研究数据涉及的癌肿中,儿童软组织肉瘤存在该类基因突变的概率比较高,涎腺肿瘤次之。

如果肺癌患者检测出携带这种基因融合,那这种药的有效率可以达到80%。如果检测出来不携带这种基因融合,同时也没有别的基因突变可用药,那就只能采用传统的化疗方式,生存率和治疗状况就会差很多。

临床效果

胃肠间质瘤:

55岁男性

治疗前:癌细胞几乎已经扩散到整个肠胃和腹腔

治疗后:接受了9个周期治疗后奇迹出现,肿瘤明显缩小,目前正在接受第10周期治疗。


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儿童纤维肉瘤:

16个月大的的婴儿

治疗前:经过基因检测后发现ETV6-NTRK3突变,接受了3次手术和化疗,效果依然不明显。

治疗后:接受抗癌药Vitrakvi成人剂量的液体制剂治疗3周期后,MRI磁共振显示肿瘤体积减少90%!


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乳腺癌:

50岁女性

治疗前:这位患者之前接受过多次的化疗和手术治疗,无奈最后肿瘤还是复发了,情况很严重

治疗后:使用了抗癌药Vitrakvi治疗20天之后,裸露的肿瘤几乎消失了。


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未分化肉瘤

41岁女性

治疗前:患者的肿瘤细胞已广泛转移到肺部,很快要填满肺部了。

治疗后:迅速解决呼吸困难和低氧血症。2个周期后,大部分肿瘤消失,12个周期后,肿瘤组织几乎完全消失!


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经临床试验,服用这款药也会有一些副作用,常见的有疲劳、恶心、头晕、贫血、咳嗽、呕吐、腹泻等。

和所有药物一样,这款神药长时间服用也会面临耐药性的问题。但据报道Loxo已经开发出第二代TRK融合基因突变抑制剂LOXO-195,用于治疗那些对这款药已经产生耐药性的患者。

药物价格

成人胶囊采购费用:32800美元(约合人民币23万元),30天用量;儿童口服液配方的费用:起价为每月11000美元,根据患者的表面积计算。但是定价主要是企业自己的事情,至于该款药物是否能够进医保,需要看药物的疗效、药物经济学评价的结果,以及医保基金的承受能力等,比较复杂。但考虑到研发投入等情况,定价肯定不会太便宜。北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛表示,该款药物要进入医保目录的话需要跟政府进行价格谈判,具体定价要看谈判的结果。

抗癌“神药”有望明年来华!抗癌效果究竟如何呢?

尽管药物治疗和治愈率仍受限制,但相信在科学技术的不断发展下,癌症这种疾病最终会被治愈。希望这款药物也能在中国早日上市,挽救更多生命和造福更多家庭。



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