美國國立衛生研究院（NIH）國家眼科研究所（NEI）的研究人員開發了一種基於iPSCs的療法，以防止乾性年齡相關性黃斑變性（AMD）引起的失明。並將計劃開始人體臨床試驗。
黃斑變性的疾病特點在於視網膜色素上皮細胞（RPE）的喪失，這是一種細胞層，可培養光感受器，即視網膜中的光敏細胞。美國國立衛生研究院研發的誘導多能幹細胞（iPSCs）衍生療法旨在通過幹細胞療法取代患者體內垂死的RPE細胞，從而在視力喪失發生之前挽救眼睛。
研究小組在《科學轉化醫學》雜誌上報告說，美國國立衛生研究院科學家從黃斑變性患者身上採集了血細胞，將它們轉化為iPSCs後，再將其轉化為RPE組織。 iPSC衍生的RPE細胞生長在生物可降解的單層細胞支架上，一旦它們到達患者的視網膜就能起到促進整合的作用。
在此前的動物實驗中，大鼠和豬模型的研究中，科學家們報告稱，美國國立衛生研究院實驗室製造的細胞在RPE貼片植入10周後整合到了試驗動物的視網膜中，並安全地逆轉了動物視網膜的退化。
免疫染色證實，植入的RPE表達動物體內的基因RPE65，表明細胞層已經達到了在光感受器內再生視覺色素所必需的成熟水平。進一步的測試顯示，植入的RPE細胞表現出了“吞噬作用”，這是一項關鍵的功能，包括修剪光感受器的外段，以保持眼部感受器擁有健康形狀。
此外，在RPE移植後，光感受器記錄的電脈衝是正常的。相反，用空支架細胞植入處理的對照動物組發生了光感受器死亡。
關於黃斑變性（AMD）
AMD的特徵在於視網膜色素上皮細胞（RPE）的喪失，有兩種類型：乾性（萎縮性）和溼性（新生血管性或滲出性）。大多數AMD以幹型開始，在10-20％的個體中，進展為溼型。AMD總是雙側的（即雙眼發生），但不一定在雙眼中以相同的速度發展。
其中，溼性AMD佔所有嚴重視力喪失病例的約90％，特徵在於視網膜中新生滲漏血管形成導致的視力喪失。這導致流體洩漏，可以表現為視網膜結構的物理變化和視力喪失。溼性AMD是美國、歐洲和日本人群視力喪失的重要原因。僅在這些地區，可能有超過200萬人患有溼性AMD。
美國FDA批准的首個眼疾基因療法
2017年12月19日，FDA官網最新宣佈，批准基因療法LUXTURNA上市，用於治療一種遺傳性視網膜病變（IRD）。這是美國上市的第一個直接糾正缺陷基因的療法，有著重要意義。
LUXTURNA™ （voretigene neparvovec）由Spark Therapeutics公司研發，用於治療由RPE65基因突變導致的遺傳性視網膜病變。
一針291萬！高昂的價格治療遺傳性視網膜病變，失明弱視疾病的基因療法
關於誘導多能幹細胞IPSC
誘導多能幹細胞（iPS細胞或iPSC），是日本科學家山中伸彌在2006年利用病毒載體進行轉錄因子組合而形成的細胞。這種細胞酷似人類的胚胎幹細胞，具有超強的分化能力。可以分化出這個人的血細胞，骨細胞，神經細胞等，進而培養出這個人的臟器，骨頭，眼角膜，胰島素等，那麼這個人就不怕任何疾病了。
NIH’s stem cell-based AMD therapy set for first human trial
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