近年來，在全球範圍內，地中海貧血症患者數量日益增高，目前已有超過8000萬名地中海貧血症患者，並且每年還有6萬多名地中海貧血症患兒出生。
地中海貧血是一種可導致輕型或重型貧血的血液遺傳病。貧血是由於血紅蛋白減少，並低於正常水平。由於遺傳的基因缺陷致使血紅蛋白中一種或多種珠蛋白鏈造成缺失或不足，而導致貧血或病理狀態。地中海貧血廣泛分佈於世界許多地區，東南亞即為高發區之一。我國廣東、廣西、四川比較多發，長江以南各省區有散發病例，北方則比較少見。
20世紀初期，那時還沒有能夠有效緩解地中海貧血症的方法，患者的平均壽命不超過12週歲。到了20世紀80年代，醫學家們發現並運用輸血治療和定期除鐵治療。迄今為止，大多數地中海貧血症患者任然採用這兩種傳統的治療手段。這兩種方法在一定程度上提高了患者的生活質量，延長了患者的壽命。但卻無法根治疾病，而且還會給患者帶來風險和沉重的負擔。
一、身體負擔。輸血治療常會造成患者體內鐵含量過載，故需定期除鐵治療。正常成人的體內鐵含量大約為4 g，每輸入4至5個單位的紅細胞，體內就會額外增加1 g 鐵。鐵元素在體內過多沉積將會對肝臟、心臟、中樞神經系統和內分泌系統等造成損傷，嚴重者會出現充血性心力衰竭等問題，甚至威脅生命。
二、感染外來病毒風險。血液是傳播疾病的重要媒介，輸血治療還會增加乙型肝炎病毒、鉅細胞病毒和艾滋病病毒等感染風險。
三、經濟重擔。據統計，一位地貧患者從出生到成年期的治療費用需要將近20萬美元，由於人力資源不足和血庫設施建設陳舊，以及醫療保健制度的落後，一些在資源缺乏的國家，患者們更是無法負擔昂貴的地貧治療費用。
其實，這一切的風險和負擔都是可以避免的。
因為近年來，隨著現代醫學的不斷進步，幹細胞醫療技術不斷地被應用於疑難雜症的臨床治療並得到醫學界認可。特別在運用於治療地中海貧血症上，取得了良好的效果，被認為地中海貧血症患者的新希望。
其治療機理是將具有正常珠蛋白基因功能的幹細胞移植到經過預處理治療的受者體內，並在受者體內作用以糾正地中海貧血患者體內異常血紅蛋白的表達，從而實現地中海貧血的永久性治療。目前臨床上應用最成功的是採用異體造血幹細胞移植治療重型β地貧，患者在接受幹細胞移植治療後能夠明顯改善貧血症狀，同時也能有效地避免長期輸血和除鐵治療所帶來的治療風險和副作用。
目前幹細胞已被大範圍應用於醫學領域中的各項疾病研究和攻克，並取得了十分顯著的成效。所以，我們有理由對幹細胞在未來醫學上的發展和運用充滿期待，能夠更好的治癒地中海貧血症和其他疑難雜症。
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