来源:中国科协创新战略研究院《创新研究报告》
第13期（总第214期）2018-3-19
编者按：当今时代，各类新兴技术日新月异，蓬勃发展，全球已进入以3D打印、互联网产业化、工业智能化、工业一体化为代表的第四次工业革命时代。乘着第四次工业革命的东风，生命科学领域也迎来了变革性机遇。近日，德勤公司发布《2018全球生命科学展望》（2018 Global Life Sciences Outlook），从生命科学领域飞速发展现状、亟待构建的创新组织体系、未来发展方向三方面分析了全球生命科学医药研发企业在第四次工业革命背景下的创新方向。本文就其内容进行摘编。
一、生命科学领域飞速发展现状概览
1. 科技方面
（1）3D打印技术。3D打印为个性化治疗提供了可能。在生物制剂方面，科学家正在探索利用3D打印生产细胞和组织，进而能够使药品和疾病模型在3D打印的组织（而非动物或人类）上进行测试。3D打印具有降低成本、提高生产速度和灵活性并在全世界范围内开辟新市场的潜力。过去10年中，约有200种为患者患病部位量身打造的3D打印医疗器械获得审批通过。
（2）基因疗法。基因疗法通过为患者提供定制和有针对性的治疗，或将在生命科学领域掀起颠覆性革命。来自人类基因和精准医疗的启示已经改变了卫生保健领域，并将继续在罕见疾病领域发挥重要作用。由于近80%的罕见疾病是源自基因问题，多家医药和生物科技企业正在为治疗各种罕见疾病试验基因疗法。据美国再生医学联盟（The Alliance for Regenerative Medicine）数据显示，目前有470种基因疗法已进入临床试验阶段，其中34种基因疗法正处在美国食品药品监督管理局的最后审批阶段。
（3）人工智能应用于药物研发。越来越多的生物制药企业正在利用人工智能技术简化新药发现的过程。人工智能算法可以分析来自临床试验、健康记录、遗传图谱和临床前期研究的大量数据。人工智能的介入能够比单纯的研发人员分析更快速地发现大量数据中的模式和趋势，进而确定研发假设，并更快速地提供新的见解。
（4）认知计算用于提高护理技术。认知计算被运用于改善患者恢复情况。医药企业与技术企业合作利用运动心率、临床试验以及其他来源的大量数据获得新的认知，临床作用得到优化，临床护理人员能够利用认知技术围绕患者需求实现更为完备的护理。
2. 数据方面
（1）云计算。采用云技术来提高速度、可扩展性、灵活性和安全性是另一大趋势。德勤调查的超过60％的生命科学领导者表示，拥有可扩展的环境是“最重要的”。随着数据量的增长，云可以提供按需扩展，允许用户在需要时访问计算和存储资源。云技术与新一代大数据技术结合起来能够提高分析系统的整体性，进而切实有效的管理实际数据。
（2）加速研发的新兴技术。将大数据运用于证据生成（Evidence Generation）能够大大提升临床开发的速度和成果。人工智能、真实世界证据（Real-World Evidence，RWE）、机器人和认知自动化将为研发带来变革性转型。未来，“虚拟控制室”将会为无场地的虚拟临床试验等由数据驱动的研发操作提供实时见解，使其得到持续的改善。
（3）供应链优化技术。加速发展的技术也给制药供应链带来了巨大变革。可以利用高级数据分析、认知计算和机器人流程自动化（Robotic Process Automation，RPA）所产生的一种可分级的灵活办法来优化许多常规性的供应链程序，不仅可以降低成本，还能够提高准确性和可靠性。
（4）区块链技术。区块链使得每个患者的数据资源成为一个完整的不可变更的患者数据文件，能够安全地与医疗保健提供方或研究机构共享。对于制药企业，区块链能够永久记载研发药物过程中的所有数据且不可变更。此外，区块链还能用于开发监管者和合作者之间的智能合同和证据共享。
3. 地缘政治变化
（1）定价压力和以价值为基础的合同方式。预计2018年产品定价以及确保市场准入将继续成为重中之重。美国和欧洲的付款方和定价环境的变化意味着较大型企业正在重新调整投资组合以确保高价格的产品不占过多比例，并确保其产品能够持续广泛地进入市场。定价不单包括研发费用，患者和付款方眼中认定的价值将越来越多的影响定价。美国和英国等国的付款方与制药企业正在签订基于产品价值的制药合同，相比同类产品能够有更好的患者反馈结果的合同将更容易得到付款方的青睐。
（2）新的地缘政治气候。 世界各地的税收改革政策将为生命科学领域带来各种机遇和挑战。美国2017年年底通过了税法的重大改革，大部分条款已于2018年生效。公司税率（Corporate Tax Rate）从35%降到21%将使美国市场更具竞争力。新的税法规定将促使许多大型跨国医药企业的海外现金回流到美国。此外，英国的脱欧将对医药领域的专利、数据保护、临床试验和上市许可等政策带来深远影响。
二、生命科学领域亟待构建的组织体系
1. 构建更具适应性的研究平台，为未来工作的迅速开展做好准备
生命科学领域未来的研发工作将会更加网络化、合作化，以团队和课题为基础并具有流动性，这就需要研究机构能够适应以下新兴趋势。
➤（1）新的领导思维模式。未来的领导者将需要能够通过广泛的网络将工作与资源进行连接。在一个市场、客户、理念和人才都高度多样性的氛围中，领导者需要具备兼容并包的思维模式。
➤（2）围绕技术展开工作。未来的工作将会围绕着技术和学习被重新设计，接纳数字技术的领导者将看到知识通过网络流动，领导者必须成为新的工作方式的榜样。
➤（3）以人才作为区分条件的技能经济。在未来的技能经济中，工作环境变得越来越有流动性和动态性，劳动者可能会有多个不同的雇主，能够掌控自己的时间和工作期限，这些人才将会选择为认可其价值和工作方式的雇主服务。研究机构要学会从不同的产业中吸引到最理想的人才和最需要的技能。
➤（4）机器智能和人类智慧相结合的增强智能。机器人、人工智能、传感器和认知计算将会对几乎每一种职业进行重设。未来10年，生命科学领域的工作将在机器智能和人类智慧相结合的基础上得到增强，广泛需要更多具备高技能操作水平又能够做出复杂决策的人才。
2. 建设以道德为驱动的企业文化，应对未来高度机器智能化的不确定性
恶意软件和网络钓鱼等网络威胁利用日益复杂互联的网络系统弱点，更加频繁地攻击着生命科学机构中的患者护理和安全、机构财产和声誉、知识产权、客户关系、持股价值等方面。为了降低网络安全风险，研发机构需要积极主动采取实时和近实时监控、威胁模式收集、网络威胁建模和分析、减轻和修复威胁、敌对行为管理和威胁情报报告等措施。存储在云中的数据是网络威胁的重要目标，研发机构需要避免管理脱节和安全策略不到位的情况。
3. 构建数据完整性，最大限度地发挥数据价值
数据完整性指在整个生命周期都保持完整、连续和准确的数据。数据完整性有助于为以价值为基础的定价和市场准入提供依据。由于自动化系统和云存储等先进技术的应用，2018年监管机构将会对数据完整性提出更高的期望。企业应创建一种重视数据完整性的工作氛围，形成跨部门团队，在部门和治疗领域之间强调知识的共享，是打破数据竖井（Silo）的重要方法。
随着企业打破数据竖井并逐渐开始形成数据完整性，通过实施端到端（E2E）的证据管理——将研究与临床开发直至商品化的数据统一起来，辅以大数据分析，医药研发企业可以最大限度地挖掘数据价值，更好地服务于企业决策和风险防范。
4. 加大投资，构建患者信任和推进“以患者为中心”
以提升身体健康和生命质量为目的，加强对产品研发、制造和分配的投资，将有助于建立起患者的信任感，这些投资将会改善医药企业面临的一些声誉问题并提升企业的品牌价值。
医药研发企业正在利用数字技术推进“以患者为中心”。制药企业正为小样本患者群体开发更加个性化的新型药物，并实时监控和管理患者的康复情况。新的临床试验开始积极让志愿者参与到研发计划中，旨在将提高后的效果直接展示给患者群体，从而提高付款方和医疗供应方的接受度。
5. 在全球数字化浪潮下，构建更加智能的、跨部门的监管方式
未来，医药监管将变得更加全球化。美国和欧盟的监管者之间将会签订联合协定，公开共享检查结果。互联的设备、产品和服务将迫使监管团体更好地整合生态系统。
此外，不同监管之间的协同也是全产业链整体性的另一趋势。例如，临床数据交换标准协会（CDISC）的全球临床试验注册中心（Global Clinical Trial Registry）与医药产品鉴定（Identification of Medicinal ProductsI，IDMP）联合制定的规则，开始是在欧洲生效，后来扩展到欧洲以外的区域，这一联合将会实现从研发到供应链的数据完整性，进一步突出了数据的可重复性。
三、生命科学领域未来的发展方向
1. 跨行业间的战略性结盟
在未来的数年中，结盟和合作将使企业获得有关技术、工序、产品和商业模式的新知识，这对于获得内部专业技能和技术会越来越重要。一些非传统参与者正在利用它们的品牌、工程专业技能和客户知识颠覆医疗保健领域。许多顶尖技术企业有了医疗保健计划，并且正与制药企业建立合作伙伴关系。通过投资、合资、收购、产品创新和颁发软件许可等方式，医药行业可以获得来自技术巨头企业、初创企业和来自其他产业的参与者的创新能力。
2. 与技术伙伴同行进行合作
技术合作关系能够带来竞争优势，使企业在商业领域和临床领域都变得更加以患者为中心和数字化，对于制药和医疗器械企业显得尤为重要。为了开发创新产品和器械，医药研发企业需要增进技术能力，优化患者的治疗处方，管理和分析体量逐渐增大的数据以及提高内部数据的可获得性，进而制定更为明智的决策。
3. 产业界与学术界、政府的合作将会越来越广泛
目前，生命科学的利益相关者之间的合作关系正在从传统的以资产为基础的合作转向非资产型的研发合作。为了获得新的人才和技术，医药研发企业越来越重视与学术界建立关系。通过支持世界各地顶尖高校的博士和博士后研究，制药企业可以招募到核心的生命科学、生物信息学分析人才。基于人工智能的初创企业除了与制药企业合作外，还可与高校研究者合作，在广泛的临床数据分析的基础上自主开发新型药物。
https://www2.deloitte.com/content/dam/Deloitte/global/Documents/Life-Sciences-Health-Care/gx-lshc-ls-outlook-2018.pdf
编译：宋 颖 曹学伟
《创新研究报告》编辑：曹学伟 张丽琴
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