2006年，丹妮丝（Denise）和克里斯（Chris）两岁的儿子科尔（Cole）被确诊为源自骨髓的急性淋巴细胞白血病（ALL）。Cole在佛罗里达州附近一家医院接受了标准的化疗，并持续进行化疗直至五岁。然而，距离五年无癌期之后只有五个月，Cole的癌症在他的骨髓和脊髓液中都复发了。他再次开始化疗，清除了骨髓中的癌细胞，但没有清除脊髓液中的癌细胞。

丹妮丝（Denise）和克里斯（Chris）随后将Cole带到丹娜法伯癌症研究所/波士顿儿童医院寻找第二种诊疗意见，Cole最终于2014年11月从他的兄弟那里接受了骨髓移植（BMT）。

骨髓移植三年后，Cole的脊髓液中癌症再次复发，他在波士顿儿童医院的护理团队表示，他是嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）治疗的理想人选，该治疗过程是通过提取患者自身的免疫细胞，对它们进行基因改造，使其靶向癌细胞上发现的特定标记，然后将其重新注入患者体内，从而激活免疫系统，能够自行抵抗癌症。

2018年6月6日，Cole成为波士顿儿童医院首批接受CAR-T细胞疗法的儿科患者之一。Cole经历了副作用，包括细胞因子释放综合征，这使他的父母非常担心。但是，三个月后，主要的副作用消退了，Cole恢复了正常生活。

Cole和他的家人现在正在庆祝他的免疫疗法一周年。今年秋天，Cole即将满15岁，他期待着与朋友和家人一起享受大自然，旅行和钓鱼。

何为CAR-T细胞疗法？

嵌合抗原受体（Chimeric antigen receptor）也叫CAR T-细胞疗法（CAR T-cell therapy），是一种用经特殊加工的T细胞来更具体地以癌细胞为靶向的新免疫疗法。医生先从患者的血液中提取出T细胞样本，随后对这些T-细胞进行加工再造，让它们的表面上生成名为嵌合抗原受体（CARs）的特殊结构。当这些CAR-T细胞被重新注射到患者体内时，这些受体能帮助T细胞识别、攻击人体内的癌细胞。

全球获批两款CAR-T细胞疗法

从全球来看，细胞免疫治疗进展最迅速的类型是CAR-T疗法。其对传统治疗手段束手无策的血液瘤患者表现出突出的疗效，2017年8月，FDA批准诺华的CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）白血病，定价47.5万美金。2个月后，FDA宣布批准了Kite Pharma公司CAR-T疗法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）治疗特定类型大B细胞淋巴瘤，定价37.3万美金。

美国多家权威的癌症治疗中心都在开展针对不同类型血癌的CAR-T细胞疗法临床试验，其中包括：其它形式的淋巴瘤（lymphoma）、白血病（leukemia）以及多发性骨髓瘤（multiple myeloma）。处于各种治疗阶段血液癌症患者都有机会参加临床试验，而且是免费的。

CAR-T疗法首次亚洲获批，已登录日本

2019年2月11日，据Japanese times（日本时报）报道，日本卫生部专家小组批准了嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）癌症治疗的生产和销售。该疗法将用于25岁或以下的B细胞急性淋巴细胞白血病患者和弥漫性大B细胞淋巴瘤患者，这些患者无法通过现有的抗癌药物治愈。日本成为亚洲第一个批准该CAR-T疗法的国家。

CAR-T已经证实可以诱发显着抗肿瘤反应，即使是生存期仅仅几个月的晚期癌症患者也可以有机会完全根除，在某些情况下强烈响应持续数月甚至数年。

评估：患者接受一系列测试和筛查，以确定CAR-T细胞疗法是否合适。
收集：通过单采血液分离术从患者体内收集T细胞。该过程从体内抽血并获得一种或多种血液成分（在这种情况下为T细胞）。剩余的血液成分然后返回到体内。
加工：将T细胞送到实验室进行基因工程处理，以在其表面表达嵌合抗原受体（CARs）。CAR是允许T细胞识别目标肿瘤细胞上的抗原的蛋白质。
扩增：经基因工程处理后的T细胞在实验室中通过体外培养而“扩增”，直至有数百万个。此过程可能需要几个星期。当获得足够量的CAR-T细胞时，在冷藏条件下送往患者正在治疗的医院或中心。
调理：在输注CAR-T细胞之前，癌症患者可以正常接受化疗。这有助于在免疫系统中创造空间，使注入的CAR-T细胞得以扩增和繁殖。
输液：化疗后不久，患者就可以入院，重新回输CAR-T细胞。尽管患者可能会住院几周来监测总体状况、副作用和治疗效果，但CAR-T疗法仅需要回输一次即可。
恢复：接受CAR-T细胞治疗的患者有一个约为2-3个月的风险/恢复期。在此期间，将评估患者的副作用和治疗反应。在此期间，需再次入院治疗并发症的情况并不少见。在出院后的前30天内，尽量与医生保持密切的沟通。