从新冠疫情看瑞德西韦临床试验的设计与策略

新冠疫情爆发后,与新冠相关的临床试验一拥而上,多达271项。如此多的临床试验,一方面反映了国内医护人员希望尽快找到抗击新冠病毒药物的迫切心情,另一方面,曹老师之前的文章中指出,在这271项申请的治疗新冠病毒临床中,还出现了豆浆,太极拳,茶叶等大量疗法,

诸多没有太大希望的其他研究试验严重挤兑了瑞德西韦试验资源,导致入组速度放缓。这也值得我们反思这些试验能否顺利进行?

就此,在这个周日,也就是3月1号,曹老师的单位领导,同事,以及曹老师本人,特别连线了在临床研究领域工作多年的三位资深专家:目前还在一线抗疫战斗的“最美逆行人”:上海市精神卫生中心机构办主任、伦理委员沈一峰教授,以及资深的临床专家王在琪博士,和远在美国的丁劼博士。从试验伦理原则,试验设计策略,经典案例和统计学这三个角度展开,对疫情下瑞德西韦等临床试验的情况专门的讨论。

从新冠疫情看瑞德西韦临床试验的设计与策略


沈一峰教授一直处在一线的抗疫战斗中,这次也是在百忙中抽出时间来进行了连线,以“特殊时期下临床试验的伦理要点”为主题,他简单介绍了《传染病暴发伦理问题管理指南》和《规范开展新冠肺炎药物研究的通知》这两个文件。《传染病暴发伦理问题管理指南》对临床试验提出了要求,一方面研究者需要精心设计合乎道德的研究。另一方面临床试验的开展不应损害抗疫或影响临床医疗服务。沈一峰教授表示新冠肺炎疫情下最紧急的任务是疫情防控。因为资源分摊不足,临床试验更需要与多方协作对于机构而言,在疫情中需要提高伦理审查速度。那么如何保障伦理审查的速度与质量并行呢?世卫组织建议研究者对试验方案进行预审查,并根据实际情况调整。沈一峰教授指出临床研究中应注意解决当地伦理审查和科学能力方面的局限性,重视患者对临床试验的信任度。

从新冠疫情看瑞德西韦临床试验的设计与策略


对于《规范开展新冠肺炎药物研究的通知》中提到的:医院是药品临床研究中的责任主体,在新冠疫情期间要以疫情防控为先。为提高药品临床研究的整体效率,通知中对伦理审查做出效率/简化文档的要求。沈教授指出文件的出台旨在规范中国的临床研究,为更快更高效地开展临床试验提供了很好的依据和标准。

从新冠疫情看瑞德西韦临床试验的设计与策略


从新冠疫情看瑞德西韦临床试验的设计与策略


王在琪博士则从新冠肺炎下的临床试验设计角度出发,以瑞德西韦为例,分析了临床研究关键考虑因素。他指出仅靠经验,没有得到试验验证的临床方案是无法保证正确性的。他又以2019年新英格兰杂志发表的慢性淋巴细胞白血病为例,谈到临床试验案例的评判标准,进一步强调临床研究的主要目的及假设、临床终点的选择、科学的设计、临床方案的可行性是关系到临床研究结果的关键要素,缺一不可。

从新冠疫情看瑞德西韦临床试验的设计与策略

远在大洋彼岸美国的丁劼博士从统计学角度优化临床试验设计。他深入浅出,以瑞德西韦研究为例,通过科学假设检验,以人群、终点、对照组、优效性估计、分层、样本量为主要因素,评估方案的可行性,进而缩小偏差。他强调整个方案设计应该一切从患者角度出发,保证患者的权益。



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