研究發現，特殊類型的神經元死亡不僅導致永久性失明，還導致帕金森疾病。4月8日晚23時，國際權威期刊《細胞》發表中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心的科研成果，楊輝研究員、博士後周海波為共同通訊作者。實驗結果顯示，該技術能恢復永久性視力損傷的模型小鼠的視力，還能將帕金森模型小鼠的運動障礙逆轉到接近正常小鼠的水平。
需要指出的是，要將研究成果真正應用於人類疾病的治療，還有很多工作要做。詳見↓
我們之所以能看到外界絢爛多彩的世界，是因為我們的眼睛和大腦中存在一套完整的視覺通路，而連接眼睛和大腦的神經元就是視神經節細胞。作為眼睛和大腦的唯一一座橋樑，視神經節細胞對外界的不良刺激非常敏感。研究發現缺血性視網膜病、青光眼等很多眼疾都可以導致視神經節細胞的死亡，在成熟的神經系統中，神經元一旦死亡，就是永久性的，一般不會再生，因此視神經節細胞的死亡將會導致永久性失明。據統計，僅青光眼致盲的人數在全球就超過一千萬人。如何在成體中再生出特異類型的神經元，一直是全世界眾多科學家努力的方向。
（上）CasRx通過靶向的降解Ptbp1 mRNA從而實現Ptbp1基因表達的下調；
（中）視網膜下注射AAV-GFAP-CasRx-Ptbp1可以特異性的將視網膜穆勒膠質細胞轉分化為視神經節細胞，轉分化而來視神經節細胞可以和正確的腦區建立功能性的聯繫，並且提高永久性視力損傷模型小鼠的視力；
（下）在紋狀體中注射AAV-GFAP-CasRx-Ptbp1可以特異性的將星形膠質細胞轉分化為多巴胺神經元，從而基本消除了帕金森疾病模型小鼠的運動症狀。
4月8日晚23時，國際權威期刊《細胞》發表中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心的科研成果，楊輝研究員、博士後周海波為共同通訊作者。成功運用RNA靶向CRISPR系統CasRx，特異性地在成年小鼠的穆勒膠質細胞中下調Ptbp1基因的表達，首次在成體中將視網膜穆勒膠質細胞轉分化成視神經節細胞，並且轉分化而來的視神經節細胞可以像正常的細胞那樣對光刺激產生相應的電信號，和大腦中正確的腦區建立功能性的聯繫，將視覺信號傳輸到大腦，恢復永久性視力損傷的模型小鼠的視力。
在小鼠的視網膜上，紅色圓形的細胞是再生出的視神經節細胞，可以看到一條一條的紅線彙集到眼睛中間的視盤（左下黑洞區域），這是再生出的視神經節細胞發出的軸突，它們將通過視盤傳到視神經，然後再到大腦研究團隊
特殊類型的神經元死亡不僅導致永久性失明，還導致帕金森疾病。帕金森疾病是一種常見的老年神經退行性疾病，它的發生是由於腦內黑質區域多巴胺神經元的死亡，從而導致不能通過黑質-紋狀體通路將多巴胺運輸到大腦的紋狀體區域。目前，全球有將近一千萬人患有此病，我國尤為嚴重，佔了大約一半的病人。
為進一步發掘Ptbp1介導的膠質細胞向神經元轉分化的治療潛能，楊輝研究組證明了該策略還能特異性地將紋狀體中的星形膠質細胞非常高效地轉分化為多巴胺神經元，在行為學測試中，這些轉分化而來的多巴胺神經元可以彌補黑質中缺失的多巴胺神經元的功能，從而將帕金森模型小鼠的運動障礙逆轉到接近正常小鼠的水平，基本消除了帕金森疾病的症狀，為未來眾多神經退行性疾病的治療提供了一個新的途徑。
研究團隊合影
需要指出的是，雖然科學家們在實驗室裡取得了重要進展，但是要將研究成果真正應用於人類疾病的治療，還有很多工作要做。
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