研究发现，特殊类型的神经元死亡不仅导致永久性失明，还导致帕金森疾病。4月8日晚23时，国际权威期刊《细胞》发表中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心的科研成果，杨辉研究员、博士后周海波为共同通讯作者。实验结果显示，该技术能恢复永久性视力损伤的模型小鼠的视力，还能将帕金森模型小鼠的运动障碍逆转到接近正常小鼠的水平。
需要指出的是，要将研究成果真正应用于人类疾病的治疗，还有很多工作要做。详见↓
我们之所以能看到外界绚烂多彩的世界，是因为我们的眼睛和大脑中存在一套完整的视觉通路，而连接眼睛和大脑的神经元就是视神经节细胞。作为眼睛和大脑的唯一一座桥梁，视神经节细胞对外界的不良刺激非常敏感。研究发现缺血性视网膜病、青光眼等很多眼疾都可以导致视神经节细胞的死亡，在成熟的神经系统中，神经元一旦死亡，就是永久性的，一般不会再生，因此视神经节细胞的死亡将会导致永久性失明。据统计，仅青光眼致盲的人数在全球就超过一千万人。如何在成体中再生出特异类型的神经元，一直是全世界众多科学家努力的方向。
（上）CasRx通过靶向的降解Ptbp1 mRNA从而实现Ptbp1基因表达的下调；
（中）视网膜下注射AAV-GFAP-CasRx-Ptbp1可以特异性的将视网膜穆勒胶质细胞转分化为视神经节细胞，转分化而来视神经节细胞可以和正确的脑区建立功能性的联系，并且提高永久性视力损伤模型小鼠的视力；
（下）在纹状体中注射AAV-GFAP-CasRx-Ptbp1可以特异性的将星形胶质细胞转分化为多巴胺神经元，从而基本消除了帕金森疾病模型小鼠的运动症状。
4月8日晚23时，国际权威期刊《细胞》发表中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心的科研成果，杨辉研究员、博士后周海波为共同通讯作者。成功运用RNA靶向CRISPR系统CasRx，特异性地在成年小鼠的穆勒胶质细胞中下调Ptbp1基因的表达，首次在成体中将视网膜穆勒胶质细胞转分化成视神经节细胞，并且转分化而来的视神经节细胞可以像正常的细胞那样对光刺激产生相应的电信号，和大脑中正确的脑区建立功能性的联系，将视觉信号传输到大脑，恢复永久性视力损伤的模型小鼠的视力。
在小鼠的视网膜上，红色圆形的细胞是再生出的视神经节细胞，可以看到一条一条的红线汇集到眼睛中间的视盘（左下黑洞区域），这是再生出的视神经节细胞发出的轴突，它们将通过视盘传到视神经，然后再到大脑研究团队
特殊类型的神经元死亡不仅导致永久性失明，还导致帕金森疾病。帕金森疾病是一种常见的老年神经退行性疾病，它的发生是由于脑内黑质区域多巴胺神经元的死亡，从而导致不能通过黑质-纹状体通路将多巴胺运输到大脑的纹状体区域。目前，全球有将近一千万人患有此病，我国尤为严重，占了大约一半的病人。
为进一步发掘Ptbp1介导的胶质细胞向神经元转分化的治疗潜能，杨辉研究组证明了该策略还能特异性地将纹状体中的星形胶质细胞非常高效地转分化为多巴胺神经元，在行为学测试中，这些转分化而来的多巴胺神经元可以弥补黑质中缺失的多巴胺神经元的功能，从而将帕金森模型小鼠的运动障碍逆转到接近正常小鼠的水平，基本消除了帕金森疾病的症状，为未来众多神经退行性疾病的治疗提供了一个新的途径。
研究团队合影
需要指出的是，虽然科学家们在实验室里取得了重要进展，但是要将研究成果真正应用于人类疾病的治疗，还有很多工作要做。
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