8月29日上午，由上海市罕見病防治基金會、上海市醫學會罕見病專科分會主辦的特發性肺動脈高壓多學科專家研討會在上海成功舉辦。
上海市罕見病防治基金會理事長、國家衛健委罕見病診療與保障專家委員會副主任李定國教授主持會議。有關省市罕見病學術團體的負責人、國內臨床醫學、藥學、臨床流行病學、醫保、衛生經濟學及法學等領域專家近50人出席了本次研討會。李氏大藥廠控股有限公司（以下簡稱“李氏大藥廠”或“集團”HKEx:00950）執行董事兼行政總裁李小羿博士、執行董事兼董事總經理李燁妮女士在香港遠程連線參會，副總經理焦仲宇出席會議，副總經理戴向榮參加會議並發表主題演講。
特發性肺動脈高壓，是一種罕見的心血管疾病，其嚴重程度堪比惡性腫瘤，被稱為“心血管領域的癌症”，2019年被明確列入國家第一批罕見病目錄中，本次特發性肺動脈高壓多學科專家研討會旨在匯聚各方力量，努力提升特發性肺動脈高壓診療水平與藥物可及性，探索特發性肺動脈高壓的醫療保障機制，讓特發性肺動脈高壓患者用得上藥、用得起藥！同時，呼籲社會各界關注、關愛罕見病群體，讓愛延伸，幫助他們重拾信心和希望！
李定國教授在開場致辭中指出，上海市罕見病防治基金會成立於2014年，是我國首個、也是目前唯一的專業基金會，致力於增進罕見病防治工作中各相關方的交流與合作，促進中國罕見病事業發展。
李氏大藥廠執行董事兼行政總裁李小羿博士在線上發言，他表示李氏大藥廠多年來一直尋找罕見病的突破口，從2003年開始關注罕見病領域，引入了左卡尼汀口服液，並有幸與北京協和醫院荊志成教授、武漢亞心醫院張剛成教授一起搭建診療平臺，李氏大藥廠積極參與李定國教授帶領下的罕見病基金會活動。“罕見病罕見，愛不罕見，集團一直致力於罕見病藥物開發，相繼設立了中歐醫學繼續教育項目、超聲心動圖、心力衰竭及肺動脈高壓繼續教育項目，提高肺動脈高壓和其他疾病的診療水平，作為國內早期專注於罕見病領域的藥企，在藥物註冊、開發方面都有了突破，希望未來在政策醫保方面得到進一步的支持。”李博士以苯丁酸鈉為例，表示若沒有政策的支持很難想象會有國內藥企去投入資金開發藥物。他強調，就算只有幾個病人，他們也應該得到關愛，若病人不能得到很好的治療，會增加社會負擔，儘早治療是非常重要的，讓患者有機會擁有一個正常的生活和美好的前途。李博士對李定國教授及到場的所有長期為罕見病事業做出貢獻的人表示敬意，希望未來有更多的機會參與基金會及罕見病事業。他表示，罕見病患者的春天已到來，未來李氏大藥廠會堅持藥物開發，秉承讓患者獲益的公司宗旨，關愛罕見病患者，為中國罕見病事業貢獻力量。
（李氏大藥廠控股有限公司副總經理戴向榮）
李氏大藥廠副總經理戴向榮以《初心成就未來，共同燃點希望——李氏大藥廠與罕見病》為題，介紹了集團情況，內容圍繞集團概況、李氏與罕見病管線的結緣歷史、罕見病管線產品現狀和罕見病未來佈局與規劃四方面展開。多年來，集團積極引領罕見病產品佈局，目前15個不同產品進入不同研發階段，形成一系列產品管線。其中11個產品為集團自研開發藥物，4個產品為海外引進，8個國產首家/獨家新藥，7個改良型新藥，未來一年將有7個產品上市。集團建立了3類罕見病藥物研發平臺，即以脂質體為代表的複雜化學注射劑研發平臺、以兒童罕見病患者特殊劑型的顆粒劑/口服液等化學口服制劑研發平臺、以重組蛋白/酶類為代表的特定基因缺陷罕見病重組酶類研發平臺。此外，戴總重點介紹了曲前列尼爾注射液、苯丁酸鈉顆粒劑、安菲博肽和Surfaxin三代產品。未來集團將為做中國罕見病領域最領先的藥物公司而努力，以基因治療、重組酶類為重點開發方向，密切追蹤臨床需求，重點解決國內孤兒藥的可及性，用好法規政策突破臨床研究瓶頸。
（上海市肺科醫院肺循環科主持工作副主任王嵐）
上海市肺科醫院肺循環科主持工作副主任王嵐通過實際遇到的病例闡述了特發性肺動脈高壓的治療過程是一個漫長的過程，確保患者的依從性是得到良好療效的重要因素。同時她指出，特發性肺動脈高壓治療費用昂貴，很多患者因此放棄治療，呼籲全社會關注，強烈建議該類藥物進入醫保，從而減輕患者的治療負擔。
（大會討論環節專家們熱烈發言，建言獻策）
會議進入討論環節，參會專家圍繞罕見病領域的新政策、新動態展開了熱烈且深入的探討，呼籲社會各界應關注、關愛罕見病，健全罕見病診斷和治療體系，構建罕見病專用的綠色通道，完善罕見病目錄的評審標準和機制並確保及時更新，加快罕見病用藥進入醫保。
（上海市醫學會罕見病專科分會黃國英主任委員）
最後，上海市醫學會罕見病專科分會主任委員黃國英教授做總結髮言，對大會的成功舉辦表示祝賀，也對李氏大藥廠多年來在罕見病領域做出的貢獻表示充分的肯定和支持。他表示此次會議形成共識：“罕見病防治的春天到來了，醫保政策門診報銷政策進一步推進，很多地方在罕見病領域做了很多工作，從政策方面保障特殊群體，但頂層設計還不夠，呈碎片化，從政治、經濟、政策、技術上都有很大提升的空間，大家共同推進。早期診斷，早期治療，非常重要，在藥品研發、療效保障和可及性方面得到更多的推薦和利用。罕見病診治體系對特發性肺動脈高壓提了很多建議，多學科診療模式，慢病管理等，可以提升診治水平，本次會議是非常有意義的。”
本次會議吸引了多家媒體的廣泛關注，上海電視臺、新民晚報、騰訊網、新浪網、丁香園、健康報網現場對李定國教授、陳玉成教授、姚樺教授進行了專訪，具體採訪內容請關注後續報道。
本次特發性肺動脈高壓多學科專家研討會成功舉辦，匯聚了各方的力量，共同解決罕見病患者在疾病診療方面的緊迫需求，李氏大藥廠和與會專家共同呼籲社會積極關注、關愛肺動脈高壓患者，肺動脈高壓用藥儘快納入醫保。相信在各界共同努力下，每一位罕見病患者都能看得起病、用得起藥，罕見病患者的“中國夢”定能早日實現！健康中國路上，一個都不能少，罕見病罕見，愛不罕見！
