發作性睡病是一種罕見的睡眠障礙類疾病，流行病學資料顯示，發作性睡病全球範圍內患病率約為30例/10萬人，在我國的發病率大約在1/2000左右，據罕見病患者組織估計，中國有大約70萬患者，得到確診的只有6000多人，還有大量病患，被當作精神病症被錯誤治療，或被簡單認為是懶惰。
莫達非尼是國內外指南推薦，用於治療發作性睡病和輪班工作障礙綜合徵等引起的日間過度嗜睡的一線治療用藥，是國內唯一批准治療睡眠呼吸暫停綜合徵（OSA）的促醒藥物。2017年底，“偉大”莫達非尼在中國獲批上市，為廣大醫生和患者提供了更優的治療選擇。
對於發作性睡病、睡眠呼吸暫停綜合徵患者而言，白天犯困、嗜睡，嚴重影響了生活質量。甚至說話、吃飯或駕車時，就可以酣然入睡，嚴重危及生命安全。有些“提神”藥物因為具有明顯的副作用遭受臨床專家的摒棄。
2020年醫保目錄調整在即，莫達非尼是國內唯一批准治療OSA的安全、有效促醒藥物，專家呼籲關注睡眠障礙患者，讓全國更多患者在長期治療中享有保障，迴歸正常的工作和生活。
國內外指南推薦、國內唯一批准治療OSA的促醒藥物
引起日間嗜睡的原因常見的有阻塞性睡眠呼吸暫停(OSA)和發作性睡病。前者主要表現為夜間睡眠時打鼾、呼吸氣流消失或受限導致間歇性低氧，低氧引起頻繁的覺醒、睡眠片段化，因此出現日間嗜睡，可累及呼吸、循環和代謝等多器官多系統。後者是一種原因不明的慢性睡眠障礙，這種疾病一旦發作不自主不分場合的倒頭就睡。
莫達非尼是由法國Lafon實驗室開發的一種新型中樞興奮藥物。已經被廣泛認可是一種高效、低毒、無依賴性的新型中樞興奮藥。它完全可以替代不良反 應大、易產生依賴性的傳統中樞興奮藥物。在治療嗜睡症等疾病的同時，莫達非尼的應用有助於減少類似安非他命、咖啡因等傳統精神藥物的濫用現象。
《中國新藥與臨床雜誌》關於莫達非尼治療OSAHS的一項雙盲、隨機對照、多中心臨床試驗結果表明：莫達非尼對患者白天過度嗜睡症狀療效明顯優於安慰劑，療效可靠；不良反應發生率與安慰劑顯著差異，安全性好。
日間過度嗜睡一線用藥
莫達非尼是國內治療睡眠呼吸暫停綜合徵（OSA）的促醒藥物，同時，也是國際上治療發作性睡病和輪班工作障礙綜合徵的一線用藥。
治療發作性睡病患者日間極度嗜睡的一線、二線藥物及耐藥性策略
莫達非尼作為上市20多年的老藥，其安全性和有效性也經過了時間的檢驗。有大量的循證醫學證據支持，並收錄入眾多權威指南中，包括：
· AASM-治療發作性睡病和其他中樞性嗜睡症的臨床參數
· 中國發作性睡病診斷與治療指南
· 成人阻塞性睡眠呼吸暫停(OSA)多學科診療指南(2018)
· NCCN-成人癌痛臨床實踐指南
· 美國臨床腫瘤學會臨床實踐指南改編:癌症成年倖存者的疲勞篩查、評估和管理
·
WFSBP-雙相障礙生物治療指南: 急性雙相抑鬱治療2010更新版· APA-強迫症患者治療實踐指南
關注長期用藥保障，呼籲直接納入醫保支付
研究報告顯示，莫達非尼的用藥安全性很高，不良反應輕微，主要包括頭痛、噁心、神經緊張、焦慮、失眠等。結果並未觀察到嚴重的危及生命的不良反應，僅出現興奮、噁心、失眠和輕微的血壓升高；連續每天服用1200mg(6倍於正常藥量)，也未見嚴重不良反應和任何器官損害,僅見緊張、心悸、噁心、睡眠紊亂和腹瀉。
對於使用傳統中樞興奮藥物導致的過度興奮、失眠、易產生依賴性等症狀，莫達非尼也有明顯改善，在連續用藥時，受試者的夜間睡眠幾乎不受影響。停藥後未見任何戒斷症狀，顯示莫達非尼無依賴性，就藥物安全性來講,完全可以替代傳統的易產生依賴性的安非他明、哌甲酯等中樞興奮藥，這也為解決精神類藥物的濫用問題提供了一條新的途徑。
因此，建議基於專家評審結果直接將莫達非尼納入醫保目錄，臨床可參考適應症獲批情況及臨床需要進行藥物選擇，早日讓患者得到醫保保障。
參考資料
[1]Heier MS, Evsiukova T, Wilson J, et al．Prevalence of narcolepsy with cataplexy in Norway［J］．Acta Neurol Scand, 2009, 120( 4): 276-280.
[2]Ahmed I, Thorpy, M. Clinical Features, Diagnosis and Treatment of Narcolepsy. Clin Chest Med. 2010;31(2):371-381.
[3] Thorpy, M.J. Recently Approved and Upcoming Treatments for Narcolepsy. CNS Drugs 34, 9–27 (2020).
[4] 中華醫學會神經病學分會，中華醫學會神經病學分會睡眠障礙學組，解放軍醫學科學技術委員會神經內科專業委員會睡眠障礙學組. 中國發作性睡病診斷與治療指南. 中華神經科雜誌.2015.
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