近日，神经内分泌生物科学公司宣布，FDA已批准Ongentys作为帕金森病患者左旋多巴/卡比多巴的辅助治疗药物。
帕金森病（PD）是一种慢性、进行性、神经退行性疾病，主要运动症状表现为静止时震颤、僵硬和运动受损，非运动症状包括认知障碍和情绪障碍。数据统计显示，全世界600万人受该病影响，是仅次于阿尔茨海默病的第二大常见神经退行性疾病。
帕金森病最主要的病理改变是中脑黑质多巴胺（DA）能神经元的变性死亡，由此而引起纹状体DA含量显著性减少而致病。导致这一病理改变的确切病因目前仍不清楚，遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应激等均可能参与PD多巴胺能神经元的变性死亡过程。
随着疾病的发展，多巴胺的产生逐渐减少，导致患者运动缓慢或迟缓、震颤、僵硬、姿势和平衡受损以及言语和书写困难。
目前，左旋多巴是PD的标准治疗方案，但是，随时间推移病情的发展，左旋多巴不能发挥最佳作用，导致PD症状（运动和非运动）重新出现，这些时期被称为OFF期。
OFF期间帕金森病运动症状增加，如震颤、运动减慢和行走困难，会扰乱患者进行日常活动的能力，而Ongentys可以有效延缓OFF事件的发生。
Ongentys是一种口服的选择性儿茶酚-氧-甲基转移酶（COMT）抑制剂，可以阻断分解左旋多巴的COMT酶。Ongentys通过减少左旋多巴在血液中的分解来保护左旋多巴，使更多的左旋多巴到达大脑，延长其临床效果并帮助患者控制帕金森病的运动症状。
FDA对Ongentys的批准得到了38项临床研究数据的支持，其中包括两项多国三期临床研究（BIPARK-1和BIPARK-2），共有1000多名帕金森病患者接受了Ongentys的治疗。
在BIPARK-1试验中，约600名患者分别接受了为期14或15周的5 mg、25 mg或50 mg三种剂量的Ongentys，安慰剂或一种其它200 mg剂量的COMT抑制剂治疗。在BIPARK-2试验中，约400名患者接受了25 mg或50 mg或安慰剂中的一种，同样为期14或15周。
两项试验的数据显示，与安慰剂相比，患者接受50 mg Ongentys治疗后显著减少了从基线到第14或15周的“OFF”时间。与安慰剂组相比，从基线到第14或15周，患者无运动障碍的“ON”时间也有所增加。
BIPARK-1和BIPARK-2研究的安全性数据表明，所有接受Ongentys治疗的患者中最常见的不良反应（发生率至少为4%，高于安慰剂）是运动障碍、便秘、血肌酸激酶增加、低血压/晕厥和体重下降。
Ongentys作为一种新型、每日口服一次的胶囊药物，是控制帕金森氏病运动症状的重要新选择，该药预计将于今年下半年推出上市。
参考资料：
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-ongentys-opicapone-add-patients-parkinson-s-experiencing-off-episodes-5215.html
