近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准了Jelmyto（絲裂黴素凝膠）用於治療低級別上尿路上皮癌（LG UTUC）。Jelmyto成為首個治療LG UTUC患者的非手術療法。
上尿路上皮癌（UTUC）是指在腎臟或輸尿管上尿路部位的尿路上皮細胞出現的癌變，是最常見的膀胱癌種類之一。上尿路上皮癌可以阻塞輸尿管或腎臟，導致患者出現腫脹、感染和腎功能損害。
低級別上尿路上皮癌的生長速度非常快，屬於一種非常嚴重的惡性腫瘤疾病，也是一種高度惡性的腫瘤疾病。一般來說，低級別上尿路上皮癌侵襲性較小，很少從腎臟或輸尿管擴散，但是局部復發風險很高。
Jelmyto是一種烷化劑，有效成分是絲裂黴素，它能抑制DNA轉錄成RNA，進而阻止蛋白質合成，並剝奪癌細胞的繁殖能力。
Jelmyto利用標準輸尿管導管輸送至患者病灶處，讓尿路組織能夠長期暴露在絲裂黴素的作用之下，從而實現非手術方法消除腫瘤。
FDA對Jelmyto的批准是基於一項名為OLYMPUS的關鍵性3期臨床試驗。該試驗招募的74名患者每週接受一次Jelmyto滴注治療，並接受原發性疾病評估（PDE），以確定研究的主要終點——完全緩解（CR）。
患者每週接受一次Jelmyto治療，持續六週，如果評估為完全緩解，則每月接受一次治療，最多可再持續11個月。
試驗還對在PDE時間點獲得完全緩解的患者進行了長達12個月的隨訪，每三個月使用尿細胞學、輸尿管鏡檢查和必要的活組織檢查，以評估Jelmyto對完全緩解患者藥物療效的持久性。
試驗結果顯示：患者接受Jelmyto藥物滴注治療後，41名（58%）患者三個月達到了完全緩解；19名（46%）獲得完全緩解的患者在12個月時仍有完全緩解。
根據Kaplan-Meier分析法計算，有89%的患者的緩解持續時間（DOR）達到6個月，84%的患者DOR達到12個月。患者的中位復發時間為13個月。
患者服用Jelmyto後常見的副作用是輸尿管梗阻、腰痛、尿路感染、血尿、腎功能不全、疲勞、噁心、腹痛、排尿困難和嘔吐。
需要注意的是，備孕女性和腎小球濾過率低於30毫升/分鐘的患者應避免使用Jelmyto。
目前，低級別上尿路上皮癌患者的治療選擇非常有限，標準的治療方法主要是腎臟切除術和重複的內鏡腫瘤切除術。Jelmyto藥物作為非手術療法出現，將為患者提供了新的治療選擇。
參考資料：
1. https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-jelmyto-mitomycin-gel-low-grade-upper-tract-urothelial-cancer-5204.html
2. https://www.drugs.com/nda/ugn_101_191219.html
