近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Jelmyto（丝裂霉素凝胶）用于治疗低级别上尿路上皮癌（LG UTUC）。Jelmyto成为首个治疗LG UTUC患者的非手术疗法。
上尿路上皮癌（UTUC）是指在肾脏或输尿管上尿路部位的尿路上皮细胞出现的癌变，是最常见的膀胱癌种类之一。上尿路上皮癌可以阻塞输尿管或肾脏，导致患者出现肿胀、感染和肾功能损害。
低级别上尿路上皮癌的生长速度非常快，属于一种非常严重的恶性肿瘤疾病，也是一种高度恶性的肿瘤疾病。一般来说，低级别上尿路上皮癌侵袭性较小，很少从肾脏或输尿管扩散，但是局部复发风险很高。
Jelmyto是一种烷化剂，有效成分是丝裂霉素，它能抑制DNA转录成RNA，进而阻止蛋白质合成，并剥夺癌细胞的繁殖能力。
Jelmyto利用标准输尿管导管输送至患者病灶处，让尿路组织能够长期暴露在丝裂霉素的作用之下，从而实现非手术方法消除肿瘤。
FDA对Jelmyto的批准是基于一项名为OLYMPUS的关键性3期临床试验。该试验招募的74名患者每周接受一次Jelmyto滴注治疗，并接受原发性疾病评估（PDE），以确定研究的主要终点——完全缓解（CR）。
患者每周接受一次Jelmyto治疗，持续六周，如果评估为完全缓解，则每月接受一次治疗，最多可再持续11个月。
试验还对在PDE时间点获得完全缓解的患者进行了长达12个月的随访，每三个月使用尿细胞学、输尿管镜检查和必要的活组织检查，以评估Jelmyto对完全缓解患者药物疗效的持久性。
试验结果显示：患者接受Jelmyto药物滴注治疗后，41名（58%）患者三个月达到了完全缓解；19名（46%）获得完全缓解的患者在12个月时仍有完全缓解。
根据Kaplan-Meier分析法计算，有89%的患者的缓解持续时间（DOR）达到6个月，84%的患者DOR达到12个月。患者的中位复发时间为13个月。
患者服用Jelmyto后常见的副作用是输尿管梗阻、腰痛、尿路感染、血尿、肾功能不全、疲劳、恶心、腹痛、排尿困难和呕吐。
需要注意的是，备孕女性和肾小球滤过率低于30毫升/分钟的患者应避免使用Jelmyto。
目前，低级别上尿路上皮癌患者的治疗选择非常有限，标准的治疗方法主要是肾脏切除术和重复的内镜肿瘤切除术。Jelmyto药物作为非手术疗法出现，将为患者提供了新的治疗选择。
参考资料：
1. https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-jelmyto-mitomycin-gel-low-grade-upper-tract-urothelial-cancer-5204.html
2. https://www.drugs.com/nda/ugn_101_191219.html
