研究人員可能已經找到了一種有希望的新型自閉症治療方法。使用實驗性抗癌藥物，科學家們改變了老鼠的病情。
根據最新估計，美國59名兒童中有1名患有自閉症譜系障礙（ASD）。
根據最新估計，美國59名兒童中有1名患有自閉症譜系障礙（ASD）
這些病例中超過7％與染色體缺陷有關，這表明社會交流，運動，感覺知覺以及表徵綜合症的行為中的許多損傷都歸結為基因。
具體來說，一些ASD患者缺少16號染色體。
這種染色體缺陷稱為16p11.2缺失綜合徵，常常導致神經發育障礙和語言技能障礙。
現在，研究人員可能已經找到了一種方法來逆轉這種ASD的遺傳形式。由英國卡迪夫大學的Riccardo Brambilla教授領導的科學家使用了最初用於治療癌症的實驗性藥物，以恢復具有ASD樣症狀的小鼠的正常腦功能。
該研究結果現已發表在The Journal of Neuroscience上。
癌症藥物預防，逆轉小鼠的ASD
“人類16p11.2微缺失”，Brambilla教授和團隊解釋說，“是與自閉症有關的最常見的基因拷貝數變異之一。”
但是，將染色體缺陷與神經發育狀況聯繫起來的機制卻知之甚少。因此，該團隊設計了這種染色體缺陷的小鼠模型來檢查其病理生理學。
有缺陷的小鼠表現出一系列行為和分子異常。這些包括多動，母性行為功能障礙和嗅覺感知問題。
此外，研究人員發現具有16p11.2缺失的小鼠也具有更高水平的稱為ERK2的蛋白質。
有缺陷的小鼠表現出一系列行為和分子異常
研究人員解釋說，ERK2最近已成為癌症治療的目標。這促使科學家們測試了實驗性抗癌藥物對16p11.2缺失小鼠的影響。
這些藥物阻止了ERK2到達齧齒動物的大腦，從而逆轉了小鼠中類似ASD的行為，神經和感覺症狀。
“重要的是，”作者寫道，“我們發現在大腦發育的關鍵時期用新型ERK途徑抑制劑治療可以挽救16p11.2缺失小鼠的分子，解剖和行為缺陷。”
“通過限制在16號染色體缺陷患者中出現自閉症症狀的蛋白質的功能，”Brambilla教授解釋說，“該試驗藥物不僅在給予成年小鼠時提供了症狀緩解，而且還防止了遺傳易感小鼠以ASD的形式出生。“
這是因為在妊娠期間將實驗藥物給予母親。研究人員解釋了這對人類意味著什麼。
“雖然治療因遺傳異常而接受篩查的孕婦是不可行的，但原則上可以通過在出生後儘早治療兒童來永久性地逆轉這種疾病。”
“對於有這種病症的成年人，可能需要持續用藥來治療症狀，”他補充道。
未來，科學家們希望複製這些研究結果並最終在ASD患者的臨床試驗中測試這些藥物。
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