20年白血病續命新藥大盤點,80%國內未上市

電影《我不是藥神》上映不到一週,票房已突破10億大關;豆瓣評分達9.0。影片反應了白血病群體的現實困境,也第一次讓全社會的目光共同聚焦在了他們身上。

先來看看,白血病怎麼分型?

“白血病”一詞,源自希臘語單詞的“白色”和“血液”,但並不是說,患者的血變成了白色。這是一種白細胞數量異常升高的疾病。過多的白細胞會排擠其他血細胞成分,如紅細胞和血小板。而這些升高的白細胞都是不成熟的,無法正常工作。隨著數量累積,它們還會干擾重要器官的功能,包括造血功能,最終導致體內沒有足夠的紅細胞來供應氧氣,沒有足夠的血小板來維持凝血功能,或沒有足夠的健康白細胞來對抗感染,使白血病患者出現貧血、瘀斑、出血及感染等風險。

20年白血病續命新藥大盤點,80%國內未上市

根據發病緩急,白血病可分急性和慢性兩種。急性白血病細胞在它們還未成熟前就開始增殖。而慢性白血病進展比較緩慢,白血病細胞發育接近成熟。根據白細胞類型,白血病可進一步分類,最常見的有髓細胞和淋巴細胞。在顯微鏡下,這兩種類型的白細胞很容易被區分出來,因為髓細胞中往往含有微小顆粒,而淋巴細胞中通常沒有。

兒童和成人,發病類型大不同

片中的白血病患者有老有小,現實生活中的患者同樣跨越了所有年齡段。不過,白血病的發病在不同的年齡組,類型有差異。

小兒白血病的發病率約佔急性白血病總數的35%,以2~5歲多見。其中急性淋巴細胞白血病(ALL)佔70%~85%,急性髓細胞白血病(AML)約佔15%~30%。

成人白血病以急性髓細胞白血病(AML)居多,40歲以上青壯年是發病高峰。慢性淋巴細胞白血病是典型的老年病,一般發病年齡在50歲以上。

人為什麼會得白血病?

白血病的發病原因尚不明確。但以下幾個風險因素,已被證實與白血病的發生相關:

1、染色體異常:例如被稱為“費城染色體”的異常染色體,這是一種獲得性異常,就像片中說的那樣,它不會遺傳給下一代;

2、遺傳性疾病:如唐氏綜合徵、布盧姆綜合徵、範可尼貧血等;

3、免疫缺陷疾病:如Wiskott-Aldrich綜合徵、共濟失調毛細血管擴張症等;

4、環境因素:例如吸菸、輻射暴露、各種化學物質、非電離輻射等;

5、癌症治療:通過化療和放療手段治療癌症時也可能會出現罕見的白血病併發症;

6、電離輻射:核爆炸暴露、鈾和鈾粉塵暴露以及氡元素等造成的電離輻射也與白血病發生有關;

7、家族史:例如同卵雙胞胎中一個罹患急性淋巴細胞白血病(ALL),那麼另外一個也有20%的幾率會在同一年罹患該病。一年後,其風險將降至與異卵雙胞胎一樣,但是其患病風險依舊比一般人高5倍。

除了“格列寧”,還有哪些續命藥?

從“神藥”伊馬替尼到熱門的Car-T細胞療法,靶向治療藥物、細胞免疫療法不斷推陳出新。血液腫瘤是美國近年來治癒率提升最明顯的腫瘤之一,部分類型白血病的治癒率甚至高達90%以上。然而,漢鼎好醫友盤點了近20年美國獲批的白血病新藥發現,其中80%未在國內上市。

以下為近20年美國FDA批准的白血病靶向藥物及免疫療法:

20年白血病續命新藥大盤點,80%國內未上市

其中,特別值得一提的是Kymriah。它是全球首個獲批的CAR-T療法,用於治療25歲以下複發性或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(ALL)患者。作為一款新型的細胞免疫療法,它通過對自體免疫T細胞進行基因改造,結合了個性化醫療、基因治療以及細胞治療的技術鏈,需要經過採集、分離、修飾、擴增、回輸等幾個流程。不同於傳統癌症治療方法,CAR-T療法屬於一次性療法,但它的抗癌效果可以持續甚至隨著時間的推移而增加。

Kymriah的獲批是人類對抗腫瘤的一大勝利,為年輕的急性淋巴細胞白血病患者帶來了治癒希望。

參考內容:http://www.webmd.com/cancer/lymphoma/understanding-leukemia-basics

急性髓系白血病檢查 https://www.haoeyou.com/jixingsuixibaixuebing/


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