Ultragenyx製藥公司（UltragenyxPharmaceutical Inc.）前不久宣佈：歐洲藥物管理局（EMA）科學委員會即人用醫藥產品委員會（CHMP）採取積極意見，建議授予Mepsevii™（vestronidasealfa）例外情況（exceptionalcircumstances）下的上市許可，用於治療黏多糖貯積症VII型（MPSVII，Sly綜合徵）的非神經系統表現。MPSVII是一種進行性使人衰弱的罕見遺傳病，而Mepsevii是一種酶替代療法，旨在替代MPS VII患者所缺乏的溶酶體酶-β葡萄糖醛酸酶。
CHMP的積極意見現在將由歐洲委員會（EC）審查，該委員會有權批准歐盟（EU）的藥品。EC預計將在2018年第三季度做出（是否批准Mepsevii的）決定，該決定適用於歐盟全部28個成員國以及瑞士、挪威、冰島和列支敦士登。
“這種超罕見、高度使人衰弱的疾病目前還沒有獲批的治療選擇，CHMP的積極意見使得我們距離將Mepsevii帶給患者又近了一步，”Ultragenyx公司總裁兼首席執行官Emil D. Kakkis博士說，“這一重要的監管里程碑，強調了我們致力於為全世界缺少藥物研發投入的罕見甚至超罕見病患者開發創新藥物的承諾。”
CHMP認為，考慮到所提供的關於這種衰弱性罕見病數據的整體性，有必要推薦在例外情況下批准Mepsevii。這種類型的許可，主要在公司無法提供完整數據的情況下，授予為沒有或只有有限療法的患者提供新的或改進治療的藥物。在Mepsevii的情況中，由於該病極為罕見，關於療效和安全性的數據有限，而上市許可需要收集和提交更多有關臨床療效和安全性的數據，並由委員會進行審查。
2017年11月，美國食品與藥物管理局（FDA）批准Mepsevii用於治療MPS VII兒童和成人患者。
| 關於黏多糖貯積症VII型（MPS VII）
MPS VII是一種因缺乏β葡萄糖醛酸酶而導致的進行性、罕見遺傳代謝性溶酶體貯積症。β葡萄糖醛酸酶是一種分解糖胺聚糖（GAGs）、硫酸皮膚素、硫痠軟骨素和硫酸乙酰肝素所需的酶。這些複雜的GAG糖類是許多（身體）組織的重要組分。GAG如果得不到恰當的分解，則會在許多組織中逐漸積聚並導致多系統組織和器官損傷。MPS VII的症狀包括面部異常粗糙、肺部疾病、心血管併發症、肝脾腫大、關節僵硬、身材矮小、認知障礙和被稱為“多發性骨發育不良”（dysostosis multiplex）的骨骼疾病。
MPS VII是最罕見的MPS疾病之一，發達國家約有200名患者。
原文標題：
Ultragenyx Announces Positive CHMP Opinion for Mepsevii™ (vestronidase alfa) For the Treatment of Mucopolysaccharidosis VII
譯：張暘 校：曹文東
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