2018年8月_日——江蘇恆瑞醫藥宣佈：國家藥品監督管理總局（簡稱：SDA）已正式批准其自主研發的1.1類新藥，泛-ErbB受體酪氨酸激酶抑制劑吡咯替尼（商品名：艾瑞妮®）用於人表皮生長因子受體 2（HER2）陽性的晚期乳腺癌治療。
吡咯替尼是首個由中國自主研發的新一代HER2受體抑制劑，在臨床研究中表現出與遠超其他同類產品的抗腫瘤效果，被批准用於晚期HER2陽性乳腺癌的治療。吡咯替尼的上市，將為中國HER2陽性晚期乳腺癌患者帶來新的治療選擇，是真正屬於中國人自己的“救命藥”。
重大專項，優先評審
吡咯替尼註冊申請因“具有明顯臨床價值，重大專項”被納入了第二十三批優先審評品種名單。從2011年4月吡咯替尼首次申請臨床，到2017 年8 月24 日獲得國家食品藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）承辦進入審批，直至正式獲批，歷時僅七年，遠短於新藥研發動輒十多年的平均水準。吡咯替尼的問世創下諸多行業記錄，這得益於該藥物在多個臨床研究中表現出了遠超同類產品的療效，因而在審批過程中得到廣泛支持，一路綠燈。比如吡咯替尼II期研究中突破性的結果和長達18.1個月的無疾病進展生存期，申報後僅一個月便被納入優先審評公示名單，實數行業罕見。
臨床急需，極速上市
由於吡咯替尼Ⅱ期臨床研究結果顯著優於對照組拉帕替尼（PFS 18.1個月VS 7個月），其臨床獲益且較現有治療手段具有明顯優勢，符合國家對臨床急需藥品（指對用於治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的創新藥）有條件批准上市的相關要求，原食品藥品監督管理局同意受理恆瑞醫藥遞交的吡咯替尼有條件上市的申請，並於今天正式批准上市。這也是中國實體腫瘤中第一個基於II期的臨床研究的結果批准上市的抗腫瘤藥物。
中國原研，世界品質
吡咯替尼是獲得科技部“重大新藥創制科技重大專項”支持，由恆瑞自主研發的1.1類新藥。2017年5月，吡咯替尼用於HER2陽性晚期乳腺癌患者的I期研究結果在全球頂級期刊《JCO》雜誌（影響因子：24.008）首次全文發表，開創了中國自主研發抗腫瘤藥物僅僅憑藉I期研究就登上全球頂級期刊的先河。同年12月，這一II期臨床研究結果在全球最大的乳腺癌會議——美國聖安東尼奧乳腺癌大會上報道，並被大會列入2017年乳腺癌全球重大事件年度回顧。
強效抑制，全面阻斷
吡咯替尼是新一代抗HER2治療靶向藥，其機制是泛-ErbB受體的、小分子、不可逆酪氨酸激酶抑制劑（TKI），與HER1、HER2和HER4的胞內激酶區ATP結合位點共價結合，阻止HER家族同/異源二聚體形成，抑制腫瘤細胞生長，具有全面、強效的抗腫瘤作用。與上一代抗HER2藥物如曲妥珠單抗相比，吡咯替尼可直接作用於HER2通路的酪氨酸激酶區，全面阻斷包括曲妥珠單抗無法阻斷的HER2異源二聚體在內的所有二聚體下游通路；與其他小分子抗HER2藥物如拉帕替尼相比，吡咯替尼靶點更全面，且對靶點造成不可逆抑制，更強效地抑制腫瘤生長；與另一小分子抗HER2藥物來那替尼相比，吡咯替尼生物利用度更高，因此對腫瘤細胞的抑制強度更高，且安全性更好。
專家寄語，展望未來
徐兵河教授：我覺得吡咯替尼的療效是非常確切的，無疾病進展生存期（PFS）18.1個月明顯的延長，可能不是一般的藥能夠達到的，所以這個藥的確有療效。相比其他的TKI類藥物，拉帕替尼只有7個多月，國外現有的產品一般也只有6、7個月的PFS，可以說，吡咯替尼聯合卡培他濱的方案，是國內已獲批抗HER2藥物中，註冊臨床研究所達到PFS最長的治療方案。
江澤飛教授：祝賀吡咯替尼能夠作為一個創新性的新藥在中國上市，應該說它順應了時代的發展，順應了行業的變化，也順應了像恆瑞這樣的民族醫藥企業從仿製走向創新的轉型，當然也是中國學者臨床研究創新設計優秀的成果和成就。這樣的一個消息，我相信它會給更多的患者帶來獲益的機會，同時也會改變抗Her2治療在我們國家，乃至今後在國際上的治療格局。
吡咯替尼的問世，是中國自主製藥企業研發實力的體現，據悉，吡咯替尼目前已在美國進行乳腺癌的臨床研究，希望打入美國乳腺癌治療市場。這充分說明：近年來，以恆瑞醫藥為代表的優秀中國藥企已逐步實現從仿製藥向創新藥的轉型，並走向全球市場。尤為可貴的是，創新藥的品質也逐步從Me-Too（化學結構改變小，療效類似的創新藥）走向Me-Better（化學結構改變大，療效或安全性更有優勢的創新藥）甚至是Me-Best（化學結構改變大，療效或安全性顯著優於同類產品的創新藥）。
期待未來有更多中國自主研發的高品質原研新藥問世，中國人的病，最終還得靠中國人自己治。
閱讀更多 良醫匯 的文章
