骨髓增生異常綜合徵（MDS）屬於中醫學虛勞、血證、症積等範疇，其病因病機，強調虛、毒、瘀的共同致病，從而確立補虛、解毒、祛瘀的治療原則。
虛之根本在脾腎
患者雖多表現為面色無華，頭暈乏力，動則心悸等氣血虧虛之徵象，實則病在氣血之源頭，骨髓的造血功能與中醫學中腎和脾的功能有密切的聯繫。臨床上也多見頭暈、乏力、 腰痠、耳鳴等脾腎雙虧的證候，故而補腎勿忘健脾，二者相輔相成，精血相生，因此除健脾養血益氣外，補腎益精藥物如生地黃、熟地黃、山藥、何首烏、淫羊藿、枸杞子、女貞子、杜仲、旱蓮草，無論在疾病的哪一階段都應適當應用，此為治病求本的基本體現。
邪毒內侵方致病
患者骨髓表現增生活躍，以病態造血為主，臨床中亦有轉化為急性白血病者。根據這些表現，本病並非單純的脾腎虧虛，因有邪毒侵及脾腎，攻注骨髓，影響氣血生長，虛實夾雜，共同致病，此之邪毒並非僅指六淫邪毒，還包括物理、化學、生物等各種環境因子，因此在治療過程中，常酌加清熱解毒抗癌藥，如白花蛇舌草、半枝蓮、蒲公英、連翹、紫草等，以期以毒攻毒，扶正抗邪共奏療效。
瘀既是因亦為果
瘀血在MDS發生發展過程中佔重要地位，不僅是致病原因，還可是病理產物，中醫理論認為，髓海瘀阻，精血不能復生，鬱而化熱，瘀血阻滯於骨髓，瘀血不祛，新血難生，而致氣血更虧，瘀血阻遏血脈，血不循經，溢出脈外，而發為出血，病至晚期，瘀毒互結，邪毒更盛，正氣愈虛，愈加難治，因此，治宜酌加活血祛瘀之品，使瘀祛新生，如丹參、赤芍、牡丹皮、雞血藤、莪術、三七等。
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