长沙晚报掌上长沙11月30日讯（记者 杨蔚然）昨日，一条题为《重大突破！美国FDA正式上市“广谱”抗癌药，治愈率高达75%！》的消息刷了屏。网上的这条消息称，美国食品和药物管理局（FDA）日前通过加速审批通道批准了一款“广谱”抗癌药Vitrakvi，针对17种肿瘤，治愈率高达75%，对于肿瘤无法切除或已经转移的晚期患者有奇效。
消息一出，让不少癌症患者及其亲友为之振奋。据新华社消息，FDA日前确实批准了这款药。但这款药真的有网上传闻的那么神奇吗？它真的是治疗多种癌症的“万能钥匙”吗？对此，本报记者采访了长沙多名医学专家，请他们为大家释疑解惑。
新药对某些罕见肿瘤发展有抑制作用
中南大学湘雅三医院肿瘤科副主任医师、副教授黄程辉介绍，NTRK基因中文名为“亲神经营养受体酪氨酸激酶基因”，NTRK基因融合的发现是由二代测序或者原位荧光杂交完成的。NTRK基因融合几乎存在于所有的肿瘤种类中，但在常见的癌症中，如非小细胞肺癌、结直肠癌等，NTRK基因融合的发生率仅为1%至3%。但在某些极其罕见的儿童肿瘤如婴儿纤维肉瘤中，NTRK基因融合的发生率较高，甚至可达90%。
FDA特别强调，Vitrakvi用于局部晚期或转移性实体瘤患者，必须是经过手术治疗效果差，而且经过传统的抗肿瘤治疗效果不满意，没有有效替代治疗方案的前提下，通过严格检测确认有NTRK基因融合才能使用。
湖南省肿瘤医院肺/胃肠内科主任、主任医师、教授杨农介绍，Vitrakvi是TRK抑制剂，TRK是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。在罕见情况下，NTRK基因会与其他基因融合，导致TRK信号通路不受控制，发生突变，从而促进肿瘤的生长。Vitrakvi对这类肿瘤的发展有抑制作用。
网传的75%“治愈率”应是“缓解率”
“Vitrakvi‘广谱’抗癌药，不等于常说的广谱抗生素，此‘广谱’是精准的意思，即精准打击NTRK融合突变的癌症，适用由单一罕见基因突变驱动的各种癌症患者。”杨农表示，理论上，只要携带NTRK融合突变的晚期癌症患者，都可以使用它来治疗，这意味着，适应症患者又多了一个选择。
为什么只针对17种癌症？杨农称，是因为早期临床试验中，只纳入了这17个癌种参加试验，未来的真实世界使用中，应该会逐步拓宽使用病种。如何检测是否携带这种罕见突变，目前国内少数主流基因检测公司设计的一次性多基因检测，只要检测面够大，都可以测到这种罕见突变。
“其次提到的治愈率达75%，应该是缓解率，晚期癌症治疗过程中，肿瘤负荷退缩30%以上就可以称为缓解，离临床治愈（无进展生存或无瘤生存5年）还有很大距离，但75%的缓解率是非常大的进步了。”杨农认为。
中南大学湘雅二医院泌尿外科主任医师、教授杨金瑞也认为，“广谱”Vitrakvi抗癌药针对符合这一机制的特定肿瘤才有效。这种由单一罕见基因突变驱动的肿瘤，在大多数实体肿瘤中的占比较低，在我国癌症患者中只占不到5%。因此，“广谱”抗癌药的实际含义，并非针对所有肿瘤都有效，也并非那么神，而是针对具备上述相关条件的适应症患者。
新药获益人群较少，不能盲目追捧
“在我省，以靶点抗癌药物为例，从去年9月开始，治疗乳腺癌的赫赛汀由每支17600元降为7600元，直接惠及癌症病人。”湖南中医药大学第一附属医院肿瘤科医师李菁表示，肿瘤治疗早已进入精准时代，多靶点抗癌药不断涌现，加上免疫治疗方兴未艾，无疑给病人和家属带来新的希望。但从实验室新发现转化至临床实践，需要很长一段时间，大家应该客观理性对待医学的新发展，不能盲目追捧。
李菁称，所谓第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药Vitrakvi，虽然与肿瘤类型和部分无显著联系，但该基因融合在常见肿瘤的发生率较低，比如非小细胞肺癌、肠癌只有1%～3%。意味着若患者没有此基因靶点，该款药可能无效，因此实际适用范围有限，真正获益人群较少，主要是为一类小众罕见基因突变的患者找到最合适的药物，而并非抗癌的“万能神药”。
鉴于目前常用靶向药物的临床实践，针对各个靶点的靶向抗癌药在使用一段时间后，会产生耐药性，需要升级更换类似药物。但新药往往价格昂贵，医保无报销、购药途径无保证，病人负担仍很重，患者及家属需要等待，也更需要理性对待，切忌病急乱投医。
靶向药物使用前，先进行全套基因检测
据报道，Vitrakvi在美国临床试验中，表现的副作用包括疲劳、恶心、咳嗽、便秘、头晕、呕吐、天门冬氨酸氨基转移酶、丙氨酸氨基转移酶升高等。欧美人和亚洲人存在明显体质差异，中国人群相关数据还有待挖掘，若盲目使用，不排除其他不良反应，甚至有加重病情的可能。
靶向药物使用之前，李菁建议先进行全套基因检测，再寻找有效靶点药物。最好是病理组织标本，以便提高阳性率，使病情得以准确判断。血液检测可能存在假阴性结果，但并非代表所有靶向药物都可以盲目服用，建议结合实际病情，在专业医师指导下使用。
“Vitrakvi的出现，标志着治疗癌症的方法，从基于人体起源组织向基于肿瘤遗传特征转变的重要进步，将会惠及更多癌症患者。”湖南省肿瘤医院乳腺肿瘤内科副主任、主任医师、教授杨小红表示，如乳腺癌的发生发展受多基因的调控，越来越多的靶点被发现，并生产出药物有针对性地去抑制，患者以后将会接受个体化的精准治疗。乳腺癌患者在接受治疗前，都要进行her-2基因的检测，目前这已是常规开展的项目，让治疗变得更精准、高效，患者也因此获得更多的生存机会。
世界卫生组织报告显示：三分之一的癌症可预防，三分之一可治愈，三分之一可通过治疗延长寿命。杨小红建议，预防癌症每年应做一次防癌检查，每个人体内都有致癌基因，但不一定每个人都会得癌症。当人的免疫功能低下时，正常细胞会减少，癌细胞则会增多。有肿瘤家族史的人，最好每年检查两次身体。
Vitrakvi简介
适用范围
肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等17种癌症
适用年龄
婴儿至老年人均可服用
限制条件
适用由单一罕见基因突变驱动的各种癌症患者
效果
75%的使用该药物的患者，肿瘤能缩小30%的比例
维持时间
6个月至9个月
批发费用
成人胶囊批发采购费用为32800美元（22万元人民币），30天用量；儿童口服液配方的费用，起价为每月11000美元（7.6万元人民币），根据患者体表面积计算
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