長沙晚報掌上長沙11月30日訊（記者 楊蔚然）昨日，一條題為《重大突破！美國FDA正式上市“廣譜”抗癌藥，治癒率高達75%！》的消息刷了屏。網上的這條消息稱，美國食品和藥物管理局（FDA）日前通過加速審批通道批准了一款“廣譜”抗癌藥Vitrakvi，針對17種腫瘤，治癒率高達75%，對於腫瘤無法切除或已經轉移的晚期患者有奇效。
消息一出，讓不少癌症患者及其親友為之振奮。據新華社消息，FDA日前確實批准了這款藥。但這款藥真的有網上傳聞的那麼神奇嗎？它真的是治療多種癌症的“萬能鑰匙”嗎？對此，本報記者採訪了長沙多名醫學專家，請他們為大家釋疑解惑。
新藥對某些罕見腫瘤發展有抑制作用
中南大學湘雅三醫院腫瘤科副主任醫師、副教授黃程輝介紹，NTRK基因中文名為“親神經營養受體酪氨酸激酶基因”，NTRK基因融合的發現是由二代測序或者原位熒光雜交完成的。NTRK基因融合幾乎存在於所有的腫瘤種類中，但在常見的癌症中，如非小細胞肺癌、結直腸癌等，NTRK基因融合的發生率僅為1%至3%。但在某些極其罕見的兒童腫瘤如嬰兒纖維肉瘤中，NTRK基因融合的發生率較高，甚至可達90%。
FDA特別強調，Vitrakvi用於局部晚期或轉移性實體瘤患者，必須是經過手術治療效果差，而且經過傳統的抗腫瘤治療效果不滿意，沒有有效替代治療方案的前提下，通過嚴格檢測確認有NTRK基因融合才能使用。
湖南省腫瘤醫院肺/胃腸內科主任、主任醫師、教授楊農介紹，Vitrakvi是TRK抑制劑，TRK是調節細胞通訊和腫瘤生長的重要信號通路，而NTRK是編碼TRK的基因。在罕見情況下，NTRK基因會與其他基因融合，導致TRK信號通路不受控制，發生突變，從而促進腫瘤的生長。Vitrakvi對這類腫瘤的發展有抑制作用。
網傳的75%“治癒率”應是“緩解率”
“Vitrakvi‘廣譜’抗癌藥，不等於常說的廣譜抗生素，此‘廣譜’是精準的意思，即精準打擊NTRK融合突變的癌症，適用由單一罕見基因突變驅動的各種癌症患者。”楊農表示，理論上，只要攜帶NTRK融合突變的晚期癌症患者，都可以使用它來治療，這意味著，適應症患者又多了一個選擇。
為什麼只針對17種癌症？楊農稱，是因為早期臨床試驗中，只納入了這17個癌種參加試驗，未來的真實世界使用中，應該會逐步拓寬使用病種。如何檢測是否攜帶這種罕見突變，目前國內少數主流基因檢測公司設計的一次性多基因檢測，只要檢測面夠大，都可以測到這種罕見突變。
“其次提到的治癒率達75%，應該是緩解率，晚期癌症治療過程中，腫瘤負荷退縮30%以上就可以稱為緩解，離臨床治癒（無進展生存或無瘤生存5年）還有很大距離，但75%的緩解率是非常大的進步了。”楊農認為。
中南大學湘雅二醫院泌尿外科主任醫師、教授楊金瑞也認為，“廣譜”Vitrakvi抗癌藥針對符合這一機制的特定腫瘤才有效。這種由單一罕見基因突變驅動的腫瘤，在大多數實體腫瘤中的佔比較低，在我國癌症患者中只佔不到5%。因此，“廣譜”抗癌藥的實際含義，並非針對所有腫瘤都有效，也並非那麼神，而是針對具備上述相關條件的適應症患者。
新藥獲益人群較少，不能盲目追捧
“在我省，以靶點抗癌藥物為例，從去年9月開始，治療乳腺癌的赫賽汀由每支17600元降為7600元，直接惠及癌症病人。”湖南中醫藥大學第一附屬醫院腫瘤科醫師李菁表示，腫瘤治療早已進入精準時代，多靶點抗癌藥不斷湧現，加上免疫治療方興未艾，無疑給病人和家屬帶來新的希望。但從實驗室新發現轉化至臨床實踐，需要很長一段時間，大家應該客觀理性對待醫學的新發展，不能盲目追捧。
李菁稱，所謂第一個與腫瘤類型無關的“廣譜”抗癌藥Vitrakvi，雖然與腫瘤類型和部分無顯著聯繫，但該基因融合在常見腫瘤的發生率較低，比如非小細胞肺癌、腸癌只有1%～3%。意味著若患者沒有此基因靶點，該款藥可能無效，因此實際適用範圍有限，真正獲益人群較少，主要是為一類小眾罕見基因突變的患者找到最合適的藥物，而並非抗癌的“萬能神藥”。
鑑於目前常用靶向藥物的臨床實踐，針對各個靶點的靶向抗癌藥在使用一段時間後，會產生耐藥性，需要升級更換類似藥物。但新藥往往價格昂貴，醫保無報銷、購藥途徑無保證，病人負擔仍很重，患者及家屬需要等待，也更需要理性對待，切忌病急亂投醫。
靶向藥物使用前，先進行全套基因檢測
據報道，Vitrakvi在美國臨床試驗中，表現的副作用包括疲勞、噁心、咳嗽、便秘、頭暈、嘔吐、天門冬氨酸氨基轉移酶、丙氨酸氨基轉移酶升高等。歐美人和亞洲人存在明顯體質差異，中國人群相關數據還有待挖掘，若盲目使用，不排除其他不良反應，甚至有加重病情的可能。
靶向藥物使用之前，李菁建議先進行全套基因檢測，再尋找有效靶點藥物。最好是病理組織標本，以便提高陽性率，使病情得以準確判斷。血液檢測可能存在假陰性結果，但並非代表所有靶向藥物都可以盲目服用，建議結合實際病情，在專業醫師指導下使用。
“Vitrakvi的出現，標誌著治療癌症的方法，從基於人體起源組織向基於腫瘤遺傳特徵轉變的重要進步，將會惠及更多癌症患者。”湖南省腫瘤醫院乳腺腫瘤內科副主任、主任醫師、教授楊小紅表示，如乳腺癌的發生發展受多基因的調控，越來越多的靶點被發現，並生產出藥物有針對性地去抑制，患者以後將會接受個體化的精準治療。乳腺癌患者在接受治療前，都要進行her-2基因的檢測，目前這已是常規開展的項目，讓治療變得更精準、高效，患者也因此獲得更多的生存機會。
世界衛生組織報告顯示：三分之一的癌症可預防，三分之一可治癒，三分之一可通過治療延長壽命。楊小紅建議，預防癌症每年應做一次防癌檢查，每個人體內都有致癌基因，但不一定每個人都會得癌症。當人的免疫功能低下時，正常細胞會減少，癌細胞則會增多。有腫瘤家族史的人，最好每年檢查兩次身體。
Vitrakvi簡介
適用範圍
肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、胃腸癌、結腸癌、軟組織肉瘤、唾液腺癌、嬰兒纖維肉瘤、闌尾癌、乳腺癌、膽管癌、胰腺癌等17種癌症
適用年齡
嬰兒至老年人均可服用
限制條件
適用由單一罕見基因突變驅動的各種癌症患者
效果
75%的使用該藥物的患者，腫瘤能縮小30%的比例
維持時間
6個月至9個月
批發費用
成人膠囊批發採購費用為32800美元（22萬元人民幣），30天用量；兒童口服液配方的費用，起價為每月11000美元（7.6萬元人民幣），根據患者體表面積計算
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