法珀赛尔公司计划2018年第四季度向FDA提交3期临床试验方案并于2019年上半年开始试验。
法珀赛尔科学公司（Fibrocell Science.Inc）近日宣布，就候选基因疗法FCX-007治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（recessive dystrophic epidermolysis bullosa，RDEB）3期临床试验的方案设计与FDA完成C型（Type C）会议讨论。
FCX-007正在进行的1/2期临床试验数据以及FDA新近颁布的基因疗法和大疱性表皮松解症领域指导草案促成了会议的顺利开展。法珀赛尔是一家基因疗法公司，专注于为皮肤和结缔组织疾病转化基于自体细胞的疗法。
FDA对法珀赛尔3期临床试验方案的各个方面都进行了指导，还提供了对3期临床试验和未来潜在生物制品许可申请（BLA）化学、生产和控制（CMC）要求的建议。基于会上反馈的意见，法珀赛尔计划2018年第四季度向FDA提交3期临床方案，方案设计完成后将立即提供详细信息。
“我们非常感谢FDA给予我们关于3期临床试验设计和CMC要求的宝贵而详细的指导建议，”法珀赛尔公司总裁兼首席执行官John Maslowski说，“我们期待尽快完成试验方案设计，并计划在2019年上半年启动试验。”
截至目前，作为正在进行的1/2期临床试验的一部分，FCX-007已经完成治疗5名RDEB患者的评估。法珀赛尔计划在向FDA提交3期方案的同时继续进行1/2期试验以收集更多的数据。
FDA已经授予FCX-007孤儿药、儿科罕见病和快速通道资格认定。
法珀赛尔正在与Precigen公司（合成生物学领导者Intrexon公司的全资子公司）合作开发FCX-007。法珀赛尔负责FCX-007的临床供应，如果该药最终获批，其位于宾夕法尼亚州埃克斯顿的cGMP制造设施将提供商业供应。这一多产品基因疗法制造设施现有的产能足以满足美国RDEB市场。
FCX-007是法珀赛尔与Precigen公司合作开发用于治疗RDEB的临床阶段候选基因疗法产品。RDEB是一种因缺乏7型胶原蛋白（COL7）而导致的罕见、先天、进行性皮肤病。FCX-007是一种基因修饰的自体成纤维细胞，编码COL7基因。通过在体外对自体成纤维细胞进行基因修饰以产生COL7，培养后通过注射给药用于伤口的局部治疗。FCX-007通过直接给予受影响区域高水平COL7同时避免全身性分布而提供了治疗RDEB基础病因的可能性。
原文标题：
Fibrocell Receives Guidance from FDA on Phase 3 Clinical Trial Design for FCX-007
译：Katherine 校：曹文东
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