创鉴汇 / 报道
总部位于美国加州旧金山市南部的Cortexyme近日递交了8600万美元的IPO申请，这家私人控股的临床阶段公司，专注于阿兹海默病和其他神经退行性疾病治疗的药物研发。值得一提的是，2018年6月，该公司获得了由辉瑞（Pfizer）、红杉资本、武田风险投资等知名机构投资的7600万美元B轮融资。
阿兹海默病是全球影响最广的神经退行性疾病。随着世界人口老龄化，阿兹海默病的发病率迅速增加，越来越多的人进入这一与年龄有关的疾病的主要风险期。据估计，目前全球有超过4000万患者，到2050年，全世界受影响的人数将可能增加到惊人的1亿。然而，关于阿兹海默病的发病原因至今尚未明确，也没有可以有效减缓疾病进程的药物。针对阿兹海默病的药物临床试验失败率超过99%，成为了整个生物医药领域最具挑战性的课题之一。
Cortexyme设计了一款first-in-class的药物COR388，这款全新的治疗靶点药物由Cortexyme联合创始人兼首席科学官Stephen Dominy博士发现。Stephen Dominy博士曾是一名精神科医生，在20世纪90年代，他就开始对阿兹海默病可能具有传染性的想法产生了兴趣。当他治疗艾滋病患者时，意外的发现，一些患有艾滋病的阿兹海默病患者在服用抗病毒药物后，症状得到了缓解。他观察到，阿兹海默病可能与牙龈卟啉单胞菌有关。
▲Cortexyme联合创始人兼首席科学官Stephen Dominy博士（图片来源：公司官网）
通过研究，现在Cortexyme团队发现并证实，在已故阿兹海默病患者的脑切片中确实存在牙龈卟啉单胞菌，同时还在患者的脊髓液中也检测到了牙龈卟啉单胞菌DNA的存在。有超过90％阿兹海默病患者的大脑切片样本都被发现存在gingipains酶的痕迹，这种酶由牙龈卟啉单胞菌分泌，具有毒性。
gingipains酶越多，大脑切片中的阿兹海默病相关蛋白tau和泛肽水平就越高。非阿兹海默病患者大脑切片则具有较低水平的gingipains酶，阿兹海默病相关蛋白也更少。此项研究发表在1月23日的《Science Advances》期刊上，牙龈卟啉单胞菌可能就是阿兹海默病的罪魁祸首。
Cortexyme设计的COR388药物是针对这一病原体的特异性细菌蛋白酶抑制剂。它对抗病原体方式不同于其他广谱抗菌素，避免了细菌毒性对神级元的损伤，阻止患者认知能力的下降和失能 。目前，COR388已经完成了1b期临床试验，该试验对20岁至70岁年龄段的阿兹海默病患者进行了药物试验，试验证明COR388具有良好的安全性和耐受性，并且口服时具有良好药代动力学特征。此次Cortexyme申请IPO，募集的资金也将推进COR388药物进入2/3期临床试验阶段。
虽然阿兹海默病药物的研发道路充满了挑战和不确定性，但是生命科学领域的医药人始终没有放弃，一直在坚持，相信人类一定可以攻克这种疾病。我们衷心祝愿，在资本的助力下，这款新药的研发顺利，早日为患者带来治疗福音！
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