2019年6月，正大天晴药业集团股份有限公司（以下简称：正大天晴）自主研发的口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI）安罗替尼（福可维）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于腺泡状软组织肉瘤、透明细胞肉瘤以及既往至少接受过含蒽环类化疗方案治疗后进展或复发的其他晚期软组织肉瘤患者的治疗，成为软组织肉瘤领域在国内获批的第一个靶向药物。
自8月24日起，安罗替尼软组织肉瘤适应证全国上市会在广州、上海、北京依次召开，众多领域同道汇聚一堂，对软组织肉瘤和骨肉瘤相关领域进行专题研讨和热点讨论，从不同角度回顾了抗血管靶向治疗研究进展和应用现状，实现学术充分沟通与交流。会议期间，本报先后邀请软组织肉瘤领域知名专家，进行专访录制。本期请到的专家有中山大学附属第一医院沈靖南教授、四川大学华西医院姜愚教授和南方医科大学第三附属医院李浩淼教授。
沈靖南教授：安罗替尼治疗软组织肉瘤取得亮眼成绩，未来仍待不断应用和验证
沈靖南教授专访
1、您作为中国软组织肉瘤领域权威专家，如何看待当前领域发展现状？
沈靖南教授：目前，软组织肉瘤的治疗方式主要包括手术、放疗、化疗、中医中药治疗和新开展的免疫治疗及靶向治疗。近二三十年来，手术一直是切除肿瘤的主要方法，结合辅助化疗、放疗使软组织肉瘤患者的疗效得到很大程度的提高，将既往10%的长期生存率提高到50%-70%。但是目前治疗手段和治疗效果已经进入平台期，很多患者仍面临肿瘤复发、转移、难以手术、难以根治的窘境，远期预后很差，对于这部分患者，靶向治疗和免疫治疗的发展带来了新的希望。期待未来能够在靶向、免疫治疗方面有所开拓和发展，在手术、放化疗有效的基础上，使患者获得更长的生存期，更好的治愈率。
2、聚焦我国学者在软组织肉瘤诊疗中的努力，近年来有哪些亮眼的突破？其中，抗血管靶向治疗发挥着怎样的作用？
沈靖南教授：近年来，在软组织肉瘤的治疗过程中，随着一些新的靶向药物的出现，患者的生存期、生存率都得以提升。以我国自主研发的创新药安罗替尼为例，在去年ASCO会议上，我国学者便报道了其令人兴奋的治疗效果，接受安罗替尼治疗的晚期软组织肉瘤患者中位生存期延长至6.27月，客观缓解率达10.13%，疾病控制率达到55.7%，这说明靶向治疗能使软组织肉瘤患者进一步获益。今年CSCO指南中，安罗替尼已经成为治疗晚期难治性软组织肉瘤的二线药物选择，且成为腺泡样软组织肉瘤的一线治疗方案，这些结果都令人鼓舞。另外前期临床研究显示：安罗替尼对腺泡样软组织肉瘤、滑膜肉瘤、平滑肌肉瘤疗效较好，相信通过进一步的临床研究和验证，安罗替尼可能还会有更多的适应证有待发现。
3、时值安罗替尼软组织肉瘤适应证上市之际，请问您对安罗替尼的未来有何期待？
沈靖南教授：安罗替尼作为一种多靶点抗血管生成的酪氨酸激酶抑制剂，在多个瘤种都可发挥抗肿瘤治疗效果，但是这些肿瘤对于安罗替尼的敏感性仍需要不断的应用和验证。我们可以通过血管靶向药物的作用靶点和机制，来推测其潜在的应用指征。也相信通过医药结合，能不断改进药品结构，进一步提高治疗效果。
姜愚教授：安全、有效、方便，安罗替尼获批为患者带来福音
姜愚教授专访
1、聚焦我国学者在软组织肉瘤诊疗中的努力，近年来有哪些亮眼的突破？
姜愚教授：近年来，在国内学者对软组织肉瘤靶向治疗研究中，作用于肿瘤血管的小分子抗血管靶向药物阿帕替尼和安罗替尼占据了比较突出的位置，其中安罗替尼表现的更为抢眼。今年6月，安罗替尼治疗软组织肉瘤的适应证已获批准，这也标志这中国软组织肉瘤的治疗从此进入靶向治疗的时代。
2、当前，安罗替尼已经被证实在软组织肉瘤治疗中发挥作用，请您为我们梳理一下其优势主要表现在哪些方面？
姜愚教授：安罗替尼软组织肉瘤适应证获批之前，软组织肉瘤的治疗欠缺标准的二线治疗方案。ALTER0203研究结果提示，对于阿霉素耐药的软组织肉瘤患者，可以考虑使用安罗替尼。对于如腺泡状软组织肉瘤等特殊种类的软组织肉瘤患者，因其本身对化疗耐药，根据CSCO指南推荐，安罗替尼可以作为一线治疗方案。
安罗替尼主要具备三个方面的优势。第一是安全，从临床研究和临床使用情况来看，安罗替尼用于软组织肉瘤患者安全性较高。虽然有临床研究结果显示18%的受试者出现高血压，但是从临床实际来看，难治性高血压发病率较低，患者毒副反应可控，相对比较安全。第二是有效，ALTER0203研究结果显示，安罗替尼二线治疗延长无进展生存期延长达6.27个月；单臂二期临床研究结果显示，安罗替尼二线治疗中位总生存期超过1年，可以说是取得了非常了不起的成功。第三是方便，安罗替尼作为一个口服的小分子靶向治疗药物，服用方便，能够减少患者住院周期，有效改善其生活质量。
3、时值安罗替尼软组织肉瘤适应证上市之际，请问您对安罗替尼的未来有何期待？有哪些感想可以跟读者们分享？
姜愚教授：我对安罗替尼的未来非常期待。目前很多临床试验都在聚焦推动将安罗替尼运用到一线治疗甚至是新辅助治疗，这同样也是我的期望。期待这些临床研究能够尽快得出结果，让更多的软组织肉瘤患者能够从安罗替尼的治疗中获益。
安罗替尼能够被批准用于治疗软组织肉瘤，不仅是患者的福音，也是从事这个领域的肿瘤学者的福音，因为安罗替尼让我们有了更好的、更新的治疗手段来解除患者病痛，从而能够延长患者生存时间，让患者获益。
李浩淼教授：安罗替尼是国产抗血管靶向药物发展里程碑式的药物
李浩淼教授专访
1、您作为中国软组织肉瘤领域权威专家，如何看待当前领域发展现状？其中，抗血管靶向治疗发挥着怎样的作用？
李浩淼教授：软组织肉瘤作为一种少见但治疗相对困难的肿瘤，受到越来越广泛的关注。中国是人口大国，总体患病人数较多，在临床工作中经常会遇到，但是治疗效果常常并不尽如人意。随着近年来抗血管生成药物等新药的上市应用，软组织肉瘤的治疗效果不断改善。未来借助这些新型治疗手段，期待软组织肉瘤的治疗效果能得到飞跃式的提升。
2、请问安罗替尼获批后会对整个软组织肉瘤治疗格局产生怎样的影响？
李浩淼教授：目前，安罗替尼这一类抗血管生成靶向药物，在临床实践和试验中已经显现出明显的优势，其疗效是非常值得期待的。据悉，上海市第六人民医院和北京大学人民医院都开展了相关临床研究，结果令人鼓舞。接受安罗替尼治疗的软组织肉瘤患者无症状生存时间和整体生存率都有明显改善，安罗替尼在国内抗血管靶向药物中是一个突破性的进展，可以说是代表我国抗血管靶向药物发展里程碑式的一个药物。
3、时值安罗替尼软组织肉瘤适应证上市之际，请问您对安罗替尼的未来有何期待？有哪些感想可以跟读者们分享？
李浩淼教授：抗血管靶向药物是肿瘤治疗中一类非常重要的药物，抗血管作用通路主要分为几大类：血管内皮生长因子受体（VEGFR）、血小板衍生生长因子受体（PDGFR）和成纤维细胞生长因子受体（FGFR）和胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）。安罗替尼属于多靶点，在多个位点起到作用，对大多数肿瘤可以起到一定的抑制作用，尤其是血管比较丰富的肿瘤如甲状腺癌、肾癌、肺癌、软组织肉瘤等。相较于同类产品，安罗替尼副作用较小，患者耐受性较好。在临床应用观察中发现，长期应用安罗替尼，大部分患者可以耐受。
我国民族制药产业的发展，需要积极研发、生产、推广安罗替尼这一类疗效好、适应证广、性价比高的药物。相信未来随着我国自主研发药物越来越受到广大医生和患者的认可，也将对中国医疗事业的发展起到非常好的推动作用。
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