08.15 國內首個PCSK9抑制劑上市,用於≥12歲純合子型家族性高膽固醇血癥

國內首個PCSK9抑制劑上市,用於≥12歲純合子型家族性高膽固醇血癥

8月8日,安進宣佈依洛尤單抗(evolocumab)正式獲得國家藥品監督管理局的批准,用於治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥。

純合子型家族性高膽固醇血癥是一種常染色體顯性遺傳性疾病,患病率極低,估計約百萬分之一,是一種嚴重的罕見病。此類疾病患者由於膽固醇代謝障礙,血中低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)水平明顯升高,在不採取任何治療的情況下,多於幼童時期就發生嚴重心血管疾病,其青年時期心血管疾病死亡率較非家族性高膽固醇血癥患者增高100倍以上,患者通常於30歲之前死於冠心病。

依洛尤單抗成為首個在中國上市的PCSK9抑制劑類降脂藥,中文商品名瑞百安。

PCSK9,中文全稱前蛋白轉化酶枯草溶菌素9型,是他汀類藥物之後最可靠的降脂藥靶點。PCSK9能夠與低密度脂蛋白受體(LDLR)結合,降低肝臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C,也稱壞膽固醇)的能力。PCSK9抑制劑抑制PCSK9與LDLR的結合,從而降低LDL-C水平。

目前,依洛尤單抗已在超過60個國家和地區獲批,包括美國、日本、加拿大以及歐盟所有28個成員國。該品種的上市申請於2017年10月獲得了中國國家藥審中心承辦受理,2017年12月被納入到優先審評程序,進口審評耗時不足1年。

國內PCSK9單抗抑制劑類也處於開發競賽,處於第一梯隊的本土製藥企業有4家,分別為君實生物、信達生物、康融東方以及恆瑞醫藥。


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