背景：

甲狀腺癌是一種少見的癌症，僅佔英格蘭和威爾士所有惡性腫瘤的1%。分化型甲狀腺癌(DTC)約佔所有甲狀腺癌的94%。DTC患者通常需要放射性碘治療。對放射性碘難治的DTC[放射性碘難治DTC (RR-DTC)]的治療通常侷限於最佳支持治療(BSC)。

方法：

我們旨在評估樂伐替尼(Lenvima；Eisai Ltd，英國赫特福德郡)和索拉非尼(Nexar；Bayer Healthcare，德國勒沃庫森)治療放射性碘難治性分化型甲癌患者的臨床效果和成本效益。

檢索EMBASE、MEDLINE、PubMed、Cochrane Library和Econlit(日期1999~2017年1月10日；檢索時間為2017年1月10日)。還檢索了引用文獻的參考文獻。

綜述方法：

我們檢索了關於樂伐替尼或索拉菲尼的隨機對照試驗(RCT)、系統評價、前瞻性觀察研究和經濟學評價。在缺乏相關經濟評價的情況下，我們構建了一個新的經濟學模型來比較樂伐替尼和索拉非尼與平衡計分卡的成本-效果。

結果：

確定了兩個RCT：文獻1、樂伐替尼治療131I-難治性甲狀腺分化癌的研究)和文獻2、索拉非尼治療局部晚期或轉移的放射性碘難治性甲狀腺癌患者的研究。據報道，與安慰劑相比，樂伐替尼和索拉非尼均能提高患者中位無進展生存期(PFS)：18.3個月(樂伐替尼)比3.6個月(安慰劑)和10.8個月(索拉非尼)比5.8個月(安慰劑)。在兩個試驗中，患者交叉發生率都很高(≥75%)，這與總體存活率(OS)的估計有出入。通過對總體存活率數據使用交叉調整後，試驗作者報告說，與服用安慰劑的患者相比，接受樂伐替尼治療的患者的總體存活率在統計上有顯著改善，但與給予安慰劑的患者相比，服用索拉非尼的患者的總體存活率沒有顯著改善。樂伐替尼和索拉非尼都增加了不良事件的發生率，並且需要減少劑量(對於不良事件的發生率＞60%的患者)。9項前瞻性觀察研究和13項系統評價的結果與隨機對照試驗的結果大致相似。相關生活健康質量數據僅在文獻2中收集。我們考慮了通過間接比較來對比樂伐替尼和索拉非尼的可行性，但得出的結論是，這是不合適的，因為試驗和參與者的特徵、安慰劑組參與者的風險概況以及從試驗中獲得的六個生存結果中的五個違反了比例風險假設。在基本情況經濟分析中，僅使用價目表價格，樂伐替尼與BSC的成本效益比較得出每個獲得的質量調整壽命年(QALY)的增量成本效益比(ICER)為65872 英鎊，而索拉非尼與BSC的比較得出每個QALY的增量成本效益比(ICER)為85644英鎊。確定性靈敏度分析表明，所有變化都不會使基本情況下的增量成本效益比降至<50000英鎊/QALY。