今日，美國FDA宣佈批准了Kite Pharma的CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）上市，治療罹患特定類型的大B細胞淋巴瘤成人患者。這些患者曾接受了至少兩次其他治療，但沒有出現緩解，或是疾病出現復發。值得一提的是，這是美國FDA批准的首款針對特定非霍奇金淋巴瘤的CAR-T療法，也是第二款獲批的CAR-T療法。
瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）是成人中最為常見的非霍奇金淋巴瘤。據估計，每年美國約有72000例新發霍奇金淋巴瘤，其中三分之一是DLBCL。Kite帶來的這款CAR-T療法有望對包括DLBCL在內的多款大B細胞淋巴瘤進行治療，改善患者預後。
在一項多中心的臨床試驗中，超過100名成人患者接受了Yescarta的治療，並展現了令人振奮的療效——研究人員發現，Yescarta帶來的完全緩解率（CR）可達到51%！基於它的出色療效，美國FDA曾授予它孤兒藥資格，突破性療法認定，以及優先審評資格。今日，Yescarta為患者帶來的治療潛力也使美國FDA對其上市亮了綠燈。
“今日標誌著這一全新療法開發道路上的又一座里程碑。在短短的幾十年裡，基因療法從充滿潛力的概念，變成了可實際操作的方案，治療難治而致命的癌症，”美國FDA局長Scott Gottlieb博士說道：“這一批准彰顯了這一新藥領域的持續動力。我們承諾將支持和加速這類產品的開發。不久後，我們將公佈詳細的政策，介紹我們將如何支持基於細胞的醫藥開發。這個政策也將解釋我們會如何在突破性的CAR-T細胞療法和其他基因療法中應用我們的加速項目。我們將繼續支持基於這些新科學平臺的安全有效療法的高效開發。”
“Yescarta的獲批讓CAR-T這一全新細胞療法能用於額外的癌症患者，這些淋巴瘤患者對先前的治療沒有響應，幾乎沒有其他治療方案。”美國FDA生物製品評估和研究（CBER）主任Peter Marks博士說道。
我們祝賀又一款CAR-T療法能夠上市，造福患者。也祝願Juno、bluebird bio/Celgene的CAR-T療法研發順利，早日上市，拯救病患！
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