4月17日，美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批准了首個膽管癌靶向治療藥物——
Incyte公司的Pemazyre（pemigatinib），用於治療既往已接受過治療的、攜帶FGFR2基因融合或重排的、不可切除的、局部晚期或轉移性膽管癌患者。該藥物的獲批，無疑為廣大膽管癌患者，尤其是錯過手術機會以及晚期患者，帶來了新的治療選擇。
關於膽管癌，你需要了解這4點
膽管癌是起源於膽管上皮細胞的惡性腫瘤，按所發生的部位可分為肝內膽管癌和肝外膽管癌兩大類。
近年來膽管癌的發病率逐年升高，然而很多患者就診時已處於疾病後期或晚期，預後較差。
1.危險因素
膽管癌的發病原因尚不明確。
目前資料顯示，其發病的危險因素包括高齡、膽管結石、病毒性肝炎、肝硬化、潰瘍性結腸炎、化學毒素、吸菸、肝寄生蟲感染 等。
2.常見症狀
膽管癌因腫瘤部位及大小不同，臨床表現不盡相同。
（1）肝內膽管癌
早期常無特殊臨床症狀，隨著病情的進展，可出現腹部不適、腹痛、乏力、噁心、上腹腫塊、黃疸、發熱等，黃疸較少見。
（2）肝門部或肝外膽管癌
黃疸更常見，黃疸隨時間延長而逐漸加深，大便色淺、灰白，尿色深黃及皮膚瘙癢，常伴有倦怠、乏力、體重減輕等全身表現。
3.輔助檢查
超聲是目前診斷膽管癌的首選方法。
膽管癌無特異性的血清腫瘤標記物，僅CA199、CA125、CEA有一定價值。
4.治療手段
（1）手術
手術切除是治療膽管癌的首選方法，也是
唯一具有治癒潛力的治療方式，但僅有少數早期患者在診斷時具有手術機會。而且接受手術治療的患者，長期存活率仍不理想。主要原因包括：病灶多發、伴有淋巴結轉移、伴有腹膜和遠處轉移。
（2）化療
對不能手術切除或伴有轉移的進展期膽管癌，主要推薦吉西他濱（Gencitabine）聯合鉑類抗腫瘤藥（順鉑、奧沙利鉑等）和(或)替吉奧的化療方案，加用埃羅替尼（Erlotinib）可增強抗腫瘤效果。
（3）放療
對不能手術切除或伴有轉移的膽管癌，植入膽管支架+外照射放療的療效非常有限，但外照射放療對
侷限性轉移灶及控制病灶出血有益。新藥獲批，與該研究密切相關
此次獲批，主要基於一項代號為FIGHT-202的II期研究的數據。
該研究顯示，在攜帶FGFR2基因融合或重排的患者中，pemigatinib單藥治療的總緩解率為36%（主要終點），到達了主要終點，在這些患者中，疾病控制率達82%，平均緩解持續時間達7.5個月，平均無進展生存期達6.9個月。
而且pemigatinib耐受性良好，最常見的不良反應主要包括：電解質紊亂（高磷血癥和低磷血癥）、脫髮、腹瀉、指甲毒性、疲勞、消化不良、噁心、便秘、口腔炎、眼乾或發炎、角膜炎等。
關於pemigatinib
pemigatinib是一種選擇性的、成纖維細胞生長因子受體（FGFR）抑制劑，對FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。
FGFRs在腫瘤細胞增殖、存活、遷移和血管生成（新血管的形成）中發揮著重要作用，在膽管癌中，FGFR2融合基因是此病的誘發因素。
FDA曾授予pemigatinib為治療膽管癌的突破性療法資格，以及治療膽管癌的孤兒藥資格。
參考文獻：
1.國際肝膽胰學會中國分會,中華醫學會外科學分會肝臟外科學組.膽管癌診斷與治療—外科專家共識 [J]. 中國實用外科雜誌，2014, 34(1): 1-5.
2.FDA Approves Incyte’s Pemazyre (pemigatinib) as First Targeted Treatment for Adults with Previously Treated, Unresectable Locally Advanced or Metastatic Cholangiocarcinoma.Incyte.com.
當前腫瘤治療領域
靶向治療、免疫治療進行的
如火如荼
膽管癌
終於也迎來了自己的第一個靶向藥物
從此，選擇又多一個
真好，加油！
