在世界杯比赛的间歇休息日，一部新电影《我不是药神》在朋友圈趁机刷屏，反响异常激烈， 故事中慢性粒细胞白血病（简称 慢粒）的特效药格列卫因此备受关注，然而格列卫是怎么研发成功的，背后有着怎样的传奇故事呢？让我们先了解慢性粒细胞白血病这种既不幸又幸运的疾病：
慢粒：罕见病中的“坎坷幸运儿”
慢粒患者是幸运儿，是因为它已经从致死性疾病转变为仅靠终身口服药物即可达正常寿命的疾病， 慢粒患者在初诊时往往非常绝望，因为白血病通常意味着要尽快准备后事，如今，使他们与孙辈们共享天伦之乐的口服药已经问世！这种口服药就是全球首批靶向基因治疗药物之一：格列卫（伊马替尼）。所谓靶向治疗药物，就是能够精准地对付目标细胞如癌细胞，对人体正常细胞则几乎不影响，从而实现“精准治疗”，前阵子美国前总统卡特脑部癌细胞消失，就是一种靶向治疗药物的功劳！
慢粒年发病率约为 1/100000，在格列卫问世之前，平均生存期为仅为5年左右。慢粒发病机制现在非常明确，但人们发现和认识这种疾病本质的过程经历了几乎半个世纪。1960年科学家发现CML疾病的独特标志“费城染色体”，这也是人类首次发现肿瘤细胞中的染色体变异。八十年代，两位来自加利福尼亚科技研究所的研究者David Baltimore和Owen N. Witte识别出CML疾病的致病原因：费城染色体产生一种（Bcr-Abl）的酶，它增强了酪氨酸激酶的活性，导致人体内白细胞过度增生产生癌细胞。打个比方，CML疾病的产生，就好比一盏灯被融合蛋白这种酶按到了“开”的位置，如果我们能找到办法阻断这种酶，我们就可以关闭癌症的开关。
20 世纪五、六十年代的化疗方案（砷剂混合物、马法兰、羟基脲）增加了CML患者的5年生存率，七十年代开始应用骨髓移植治疗，八十年代开始应用干扰素(IFN- )治疗。其中只有骨髓移植能为CML患者提供治愈性治疗，然而适合骨髓移植的患者不足20％，且费用高昂、风险较大。直至1996 年，美国的 Brian Druker 教授及其同事第一次报道伊马替尼（格列卫）对CML患者有明确疗效，CML患者终于迎来了重生的曙光和美好的未来。
格列卫化学名“甲磺酸伊马替尼（Imatinib Mesilate）”，英文名也称“Gleevec”，属于酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）类药物。由于疗效显著、副作用小，2001年5月及2002年2月美国FDA分别批准格列卫应用于CML治疗，是为数不多的仅通过了I期临床试验就以“绿色通道”形式直接获批的临床一线新药。格列卫的发明凝聚着多个国家几代科学家的共同智慧，更是科研和医药公司（诺华公司提供化合物，科学家筛选出其中有效者并制定治疗方案）密切合作造就的划时代经典药物。
关于格列卫的发明者Brian 教授有个小小的八卦：当药物最终就要被批准之时，《人物》杂志的记者Alexandra Hardy采访了他，她问Druker，“你有什么好朋友吗？” Druker说：“我没有朋友。我就是工作、吃饭、睡觉、健身。”她说：“你太可悲了，你没有什么来平衡你的生活”。呵呵，就这样，Druker和Alexandra结婚了，还生了3个孩子。Druker 教授2009年获得了美国“Lasker-DeBakey临床医学研究奖”，这个奖项被称为美国的诺贝尔奖。
大量临床实践已经证明，格列卫疗效显著且副作用较小。随着格列卫在治疗CML上的巨大成功，此类药物升级研发非常迅速，已出现二代药物（达沙替尼、尼罗替尼、伯舒替尼）和三代药物（帕纳替尼），它们保证患者出现格列卫耐药时有药可用。
每一个慢粒患者，都有一个“格列卫梦”
格列卫价格昂贵，进口药一个月的药费高达2万多元，国产药每月费用也需四五千元（正大天晴公司），而大多地方该药未能进入医保报销范围。因此，每一个CML患者的心中，都有一个“格列卫梦”——能够得到格列卫治疗并和正常人一样有尊严地生活。目前，国内的慈善机构如中华慈善总会、北京新阳光慈善基金会（会长本人也是CML患者）等慈善组织正全力以赴帮助患者实现梦想，而更多的患者是独立、自强地在为实现梦想而拼搏，让我们为他们加油！
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