【新民晚報·新民網】剛剛，國家藥品監督管理局發佈消息：國家藥品監督管理局近日有條件批准了甘露特鈉膠囊（商品名“九期一”）上市註冊申請，用於輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認知功能。
甘露特鈉膠囊（GV-971）是由上海藥物研究所、中國海洋大學和上海綠谷製藥歷時22年共同研製、開發的，具有完全自主知識產權的國產創新藥，也是全球首個糖類多靶抗阿爾茨海默症創新藥物，從而終結了這一疾病17年無新藥上市的歷史。
該藥是以海洋褐藻提取物為原料，製備獲得的低分子酸性寡糖化合物，是我國自主研發並擁有自主知識產權的創新藥，獲得國家重大新藥創制科技重大專項支持。得益於上海試點藥品上市許可持有人制度、推動創新研發成果的東風，GV-971得以快速上市，造福阿爾茨海默病患者和家庭。該藥的上市將為患者提供新的用藥選擇。國家藥監局要求申請人上市後繼續進行藥理機制方面的研究和長期安全性有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時提交有關試驗數據。
關於“記憶的橡皮擦”阿爾茨海默症（AD），我們聽過太多沉重、悲傷的故事：這是一種病程非常緩慢的神經退行性疾病，給患者、家庭、社會帶來沉重的精神和經濟負擔。據保守估計，目前全球AD患者大約5000萬，中國就有1000萬。隨著人口老齡化，這個數字還在快速攀升。更駭人的是，AD很可能是整個慢性複雜疾病中讓人最沒有尊嚴的一種。
阿爾茨海默病發病機制十分複雜，病程時間長，治癒難度大。自2002年乙酰膽鹼酯酶抑制劑上市以來，國際各大製藥公司投入接近6000億美元研發AD新藥。可到目前為止，有320多個藥物在臨床試驗期間全部失敗了。阿爾茨海默病藥物研發難度之大，讓不少國際醫藥巨頭都望而卻步。
和國際上將治療靶點聚焦Aβ、Tau這兩個蛋白上不同，中科院上海藥物研究所研究員耿美玉領銜的研究團隊另闢蹊徑。如果想要在AD治療上取得突破，不能單獨靶向一個靶點，可能需要多系統整體觀的治療策略。近年來日益受到關注的“腦腸軸”，即腸道菌群和腦的互動，腦腸軸在神經系統當中發揮作用等，進入了團隊的研究視野。
GV-971是海洋來源寡糖類藥物，到如今已經有22年研發歷程了。據介紹，團隊在研究中發現，AD發病不僅是腦內Aβ或者Tau這樣蛋白的錯誤摺疊或者過度磷酸化導致的疾病，可能更是一個全身系統性疾病，伴隨腸道菌群的紊亂，伴隨整個神經炎症系統性紊亂的級別變化。
去年7月17日，上海綠谷製藥有限公司宣佈，GV-971順利完成臨床三期試驗。這項在中國進行的隨機雙盲、安慰劑對照的36周研究，旨在評估GV-971治療輕、中度阿爾茨海默症患者的有效性和安全性。結果顯示，GV-971在認知功能改善的主要療效指標上達到預期，具有顯著的統計學意義和臨床意義。同年10月16日，綠谷製藥遞交新藥上市申請。
該藥的成功上市，是研究團隊22年拼搏的結晶。多年來，我國在藥物研究上一直是跟蹤創新，真正意義上的原創藥物少之又少。GV-971的上市，為阿爾茨海默症藥物研發開闢了新路徑，並有望引領糖類藥物研發新的浪潮，對提升我國創新藥物研究領域的國際地位具有深遠意義。（新民晚報記者 董純蕾 郜陽）
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