今年的冬天，凯莉·利兹（Kayley Leeds）终于可以看着她9岁的儿子和兄弟姐妹们嬉笑玩闹，但是一年半前，她最小的儿子还在病床上奄奄一息。这一切，都感谢去年上市的一种新型抗癌药物。
阿什顿4岁时发现脖子上有个肿块，最终被确诊为4期甲状腺癌，癌症已经扩散到他的肺部。阿什顿的妈妈凯莉·利兹说，这个结果对于一个幸福的三口之家来说无疑是毁灭性的。
阿什顿马上接受了外科手术和强烈的放射性碘治疗，以至于为了家人的安全，阿什顿不得不和家庭成员隔离，这对于一个四岁的孩子来说是非常残忍的。
然而这一切并没有阻止疾病的发展，医生也说没有办法了。
他的双肺布满了病灶，连呼吸都困难，他没有精力做任何事情，也没有食欲。
他的父母说“最糟糕的是，当我们看到小小的他，身上插满了管子，周围是各种仪器，那一刻，我们的心都碎了。我们只能陪着他，什么也做不了。”
一款试验性药物改变了他的生死
就在2017年春天，我们接到了医生的电话，说西雅图儿童医院有关一种新的抗癌新药临床试验-一款代号为LOXO-101的药物，这个电话改变了一切。
西雅图儿童医院的儿科肿瘤学家凯蒂·艾伯特说：“loxo-101（larotrectinib，拉罗替尼）实际上是针对特定癌症类型NTRK基因融合的改变。在某些患者中，他们的局部肿瘤已完全消失。很幸运，阿什顿存在这种突变”
这与化学疗法不同，化学疗法针对的是细胞生长的活性。它会导致癌细胞停止生长或减慢速度，但与此同时，它也会影响身体的其他部位，引起恶心和脱发等症状。
新药可以片剂或液体形式在家中服用，因此患者仅需去医院进行定期监测。
每月他们从加拿大艾伯塔省的家中开车700英里到西雅图儿童医院接受治疗，但这一切都是值得的，阿什顿的治疗效果非常明显。
两个月内，他的肿瘤消失的非常明显。
左图是2017年7月阿什顿治疗前的扫描，显示已扩散至他的肺部，白色斑点代表肺部肿瘤结节。右图是在使用拉罗替尼14个月后拍摄的。他的胸部X光片上的白点癌症几乎消失了。
“这是他最近的扫描。基本上几乎所有东西都消失了”艾伯特医生说。
他的母亲利兹说：“我们观察到阿什顿明显的变化。我们观察到他的健康状况得到改善。他的呼吸得到改善，肤色得到改善，食欲又恢复了。”
经过治疗后，阿什顿·利兹（Ashton Leeds）已经重回家乡，享受一个九岁男孩该有的快乐童年。现在，他每天吃两次药，并将继续定期去西雅图医院复查。
莫菲特癌症中心（Moffitt Cancer Center）的儿科肿瘤学家达蒙·里德（Damon Reed）博士说：“当发现具有这种药物靶向突变的患者时，它几乎每次都会有神奇的疗效。”这种药物可以为像阿什顿这样的数千人提供新的希望。
凯利·利兹说：“这种药物是最近几年发生在我们身上的最好的事情。它为ashendun阿什顿带来了未来的希望，他能够重回学校，再次和朋友们一起跑步，踢足球，相信一切都会好起来的。
好消息是，2018年11月26日，该药物（商品名Vitrakvi）已获得美国食品和药物管理局的批准，可治疗儿童和成人的多种类型的癌症，包括软组织肉瘤，唾液腺癌，婴儿纤维肉瘤，甲状腺癌和肺癌。癌症。
“治愈系”抗癌药-拉罗替尼
相信看了阿什顿的治疗经历，大家都很好奇他使用的新型抗癌药究竟是何方神圣，是不是只对阿什顿的肿瘤有特效？其他的癌症是否适合？这款药物是不是还在临床试验中，患者无法接受治疗？
可以肯定的告诉大家，阿什顿的抗癌成功绝对不是个案，因为权威的数据显示，这款药物的有效率高达75%，并且其中有22%的患者完全缓解，也就是病灶完全消失。下面我们一起来看下这款药物的详细介绍。
Larotrectinib是Loxo Oncology公司和拜耳公司开发的新一代具备高度特异性的口服TRK抑制剂。该药的最大看点在于，它是一款针对特定基因突变，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。
其所能治疗的NTRK基因融合实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等癌症类型，同时对成人和儿童都可以使用。
2018年底，这款“治愈系”抗癌神药拉罗替尼完成临床试验，在万众期待下震撼上市（就是大名鼎鼎的LOXO-101,这是上市前的代号），它的数据就震惊了肿瘤界，客观缓解率75%，完全缓解率22%，这个惊艳的结果让人深深的记住了它的大名LOXO-101以及它的特异性靶点NTRK.部分儿童肿瘤患者也迎来了春天，因为这款针对17种实体瘤有效的药物专门在儿童肿瘤种种做了临床试验，进一步被证实该药在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答！
因此，Larotrectinib在美国获批被认为是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。
药物名称：Vitrakvi(Larotrectinib，拉罗替尼，又名LOXO-101)
美国上市时间：2018年11月26日
药物功效：有效对抗由单一罕见基因（NTRK）突变驱动的各种癌症
针对人群： 患有实体肿瘤的成人和儿童患者
制造企业：Bayer(拜耳）和Loxo Oncology共同研发
使用剂量：
成年人：Larotrectinib对成年人的剂量是每天口服100mg，每天两次，直至疾病进展或出现不可接受毒性！
儿童按年龄和体重使用剂量：体表面积小于1.0米的儿科患者，Vitrakvi的推荐剂量是100mg/m2 ,每日口服两次，与或不与食物同服。
不良反应剂量调整：出现3级或4级不良反应，减少用量直至改善或不良反应1级。如果不良反应在4周内改善，则在下一次计量时恢复。如果4周内不良反应无法消退，则永久停用Vitrakvi。
国内患者即将可以免费申请啦！
虽然拉罗替尼对于特定癌症患者的效果惊人，但是目前仅在美国上市，并且口服胶囊形式的拉罗替尼采购价格为
每月32,800美元（30天100mg），每年393600美元（约270多万人民币），此价格对于患者来说，堪称天价！某些儿童患者的口服液体制剂为每月1.1万美元，也是国内普通家庭无法承受的。如果说有什么比“无药可治”更让人绝望的，那就是有特效药，但却买不到！买不起！很多病友迫切的希望国内能尽快开展这款新药的临床试验。
近日，我们在clinicaltrails的官网上看到，目前“治愈系”抗癌药拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验即将在国内开始招募患者了，据业内消息，这项国际多中心的试验中，国内负责招募的医院都在进行最后的伦理审查，相信将很快开始正式的招募工作。
这项试验由国内肿瘤领域权威的几家医院率先开展，评估口服TRK抑制剂拉罗替尼对NTRK阳性的不同种类肿瘤的成人和儿童患者的疗效。
试验分类：安全性和有效性
试验范围：国际多中心试验
拉罗替尼在国内临床试验的开展，无疑让山重水复疑无路的晚期患者多了一份希望，但是想使用这款“治愈系”神药有个硬性条件，必须通过基因检测证实存在NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或转移性恶性肿瘤。注意只能是融合，NTRK突变或扩增都不适合。所以，如果大家做了基因检测，可以申请全球肿瘤医生网医学部解读报告，看看是否有这些可能带来生存奇迹的突变，可以参加临床试验。
申请方式：
请将基因检测报告，诊断报告电子版或拍照发送至[email protected],邮件中留下联系方式，医学部收到报告分析完毕后一个工作日内电话联系或直接致电全球肿瘤医生网医学部咨询相关医生。
解锁“生命之钥”的靶点-NTRK
Larotrectinib在美国获批被认为是癌症疗法从“基于癌症在体内的起源”转向“基于肿瘤的遗传特征”这一演变过程中的重要里程碑。因为该药的最大看点在于，它是一款针对特定基因突变-NTRK融合，而不针对特定癌症种类的抗癌新药。
当包含NTRK基因编码部分的一部分染色体分裂并连接到另一条染色体上的无关基因时，就会发生NTRK融合，从而促进了癌症的生长。
这种融合是在1980年代发现的，最初，肿瘤学研究人员担心它们不能被药物作为目标。这是因为三个NTRK基因在神经细胞的发育和存活中起着至关重要的作用，如果靶向这些基因可能导致危险的神经系统副作用。但是随着研究的深入，他们发现基因融合是癌细胞特有的，他们的担心是多余的，NTRK是非常理想的靶标。目前已知的副作用是轻度疲劳，头晕和消化问题，但在大多数情况下，该药的耐受性非常好。
如果说拉罗替尼是一把锁，NTRK基因就是打开这把锁的“生命之钥”，只要有NTRK的融合，相当于是打开了通往治愈之路的大门。
然而这把钥匙却不是每个患者都能获得的。
首先是因为存在NTRK基因融合的患者并不多。比如，在中国常见的肺癌，乳腺癌，结直肠癌中，只有1%~5%的患者存在这种突变，而一些罕见的癌症，比如婴儿纤维肉瘤和分泌型乳腺癌，存在NTRK融合的频率却高达90%~99%。
其次，NTRK基因融合容易漏检。研究人员发现，即使您使用非常好的基于DNA的NGS测试，您仍然可以错过其中一些融合。这是因为检测的内含子的长度受限，很难找到这些融合。最好的检测方法是寻找一种既包含DNA，又具有RNA的分析的检测，以便最大限度地提高检测出这些融合的可能性。这并不是国内所有的检测公司都能做到的。想了解哪些机构可以检测这种突变的病友，可以咨询全球肿瘤医生网医学部医生。
攻克癌症，未来可期！
和所有靶向药一样，拉罗替尼最终也会出现耐药，比如TRKA出现G595R突变，或者TRKC出现G623R突变。
但神奇的是，这家药物公司在研发拉罗替尼的同时，就已经研发出了针对拉罗替尼耐药的下一代NTRK抑制剂LOXO-195。
46岁的Acra Samuels在2016年发现结肠和肝脏布满了无法阻止的复发性肿瘤。一位医生曾预测她的生存时间不会超过六个月.....
基因测试结果显示似乎是肉瘤 ，同时，存在TRK融合，最初她来到美国丹娜法伯参加实验性药物LOXO-101的临床试验，开始服用LOXO-101后，她说“这简直太棒了，感谢上帝对我的眷顾。”她能够吃东西，体重增加，精力充沛，扫描显示腹部肿瘤明显缩小。治疗持续响应了七个月，
然而，正如靶向药物在治疗癌症时经常发生的那样，Samuels的肿瘤对LOXO-101产生了抗性，2017年6月的扫描显示肿瘤在她的骨盆和腹部内迅速生长。幸运的是，LOXO 这家公司在研发LOXO-101的同时，针对其抗药性，开发了下一代药物LOXO-195。
塞缪尔斯成为世界上第五位服用新药LOXO-195的患者，几周内肿瘤再次迅速缩小。
现在，她希望和先生一起看着三个儿子长大，看他们都从高中毕业。
随着肿瘤学界在这些高效新药以及基因检测方面获得了更多经验，医生将变得更加擅长为每位患者确定最有效的治疗方案，
未来，在科学指导下，合理换药，把癌症变成慢性病，是我们的终极目标。
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