02.29 史上最貴的藥物治療到底有多貴?是治療什麼疾病的?

醫學小偵探


史上最貴的藥物就在前不久誕生。就是一支藥的費用高達1448萬的元的 Zolgensma

請注意,是一支1448萬,不是1448元一支,而是14480000元一支。這個也不是1448萬日元一支,而是1448萬人民幣一支。

這個藥是幹什麼的呢?為什麼會出現如此天價?

這個藥是根治脊髓性肌萎縮(縮寫為SMA)的一種基因治療藥物。

SMA是一種常見的神經肌肉遺傳疾病,它具有致死性。患兒由於運動神經元基因缺陷,脊髓中負責運動的神經細胞退化, 會導致肌肉慢慢萎縮,患者就會出現四肢無力,逐漸萎縮,無法活動,當病變累計到負責呼吸的肌肉時,患兒會死亡。最嚴重的1型SMA患兒,也是最常見的一種SMA,患兒一般活不過兩年。

更可怕的是,這種病的發病率高達萬分之一,也就是說一萬個新生兒裡面,就有一個患這種病。

醫學界長期對這種疾病無能為力。

該藥物是瑞士生物製藥巨頭諾華公司和旗下公司花巨資研製出來的,研發費用超過80億美金。

1440萬的天價,估計絕大多數患者家屬都是無能為力的。

不過,這也是醫學的巨大進步,有錢的人可以先享受了,等到後面,這個藥應該會降價,會有更多的人能夠使用上。


人體探索者


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