11月15日，中國平靜的醫藥市場被一塊“石頭”驚起了陣陣漣漪。“投石”地點在美國，“投石人”卻是中國人。
這塊“石頭”就是澤布替尼通過了美國食藥監局（FDA）批准。這是一款由百濟神州自主研發的抗癌新藥，可用於治療套細胞淋巴瘤（MCL）患者。
外行人可能會唏噓——多大點事兒啊！
不懂先別下結論！這可是首個在美獲批上市的中國國產抗癌創新藥，打破了我國抗癌藥“只進不出”的局面，在我國藥物創新史上具有里程碑意義。目前該藥在美國已經開始銷售。
據悉，澤布替尼此次在美獲准用於治療既往接受過至少一項療法的套細胞淋巴瘤（MCL）。澤布替尼憑藉其良好的臨床數據表現，曾先後獲得FDA授予的“孤兒藥認定”“快速通道”“突破性療法認定”,“優先審評”等四項特殊認定。要知道，美國FDA批准一種新藥的嚴格程度世界聞名，這樣一來你就明白，澤布替尼在美獲批上市意味著啥？
可為什麼我國的抗癌創新藥率先在美國上市？在中國的審批情況又如何？11月22日，百濟神州大中華區首席商務官吳清漪在第十二屆國際跨國公司領袖圓桌會議上接受記者專訪時介紹：“去年8月份，我們向中國藥監部門提交了新藥上市申請，國家藥品監督管理局已經受理，到目前為止我們申報了兩個適應症，復發難治性的套細胞淋巴瘤（MCL）以及復發難治性慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）。這兩個適應症的上市申請已被國家藥監局納入優先審評通道，預計明年上半年可以在中國獲批。”
澤布替尼於今年6月份向美國食品藥品監督管理局提交了新藥上市申請，至於為何能先在美國上市？吳清漪介紹，相對來說，美國的新藥審評制度建立較早，有很多年的實踐經驗，相對更為成熟，所以在審批流程上更加清晰和流暢，審批完成即可上市，大大縮短了審批所需的時間。此外，也基於該藥品的臨床試驗數據非常好，因此能夠得到了FDA的認可，快速在美國上市。
從國際上來看，各國都很重視創新藥物的優先審批。一方面是為了讓患者儘快用上特效藥，使疾病得到及時有效治療。另一方面是因為創新藥研發成本非常高，研發時間平均達到10年以上，研發費用平均達到10億到20億美金之間，然而整體成功率僅10%，回報週期非常長。
據吳清漪介紹，近兩年來，國家給予創新藥、特效藥不少的優惠政策，上市路徑越來越清晰，而如何能讓“救命藥”既惠及百姓，又讓研發創新藥的企業良性發展？吳清漪表示，目前，創新藥從獲批到談判再到醫保落地，需要等待的時間還相對較長，希望得到有關部門重視，讓創新藥上市後能更快進入國家醫保。
“以澤布替尼舉例，如果明年上半年獲批，按目前的政策，要到2021年下半年才有資格進行談判，到2022年才能在醫保中落地。有時候如果新藥審批的時間差一到兩個月，後續進醫保的流程可能會相差兩年時間。對於創新企業，前期投入了巨大的研發成本，後期還要繼續付出巨大的資金和時間成本，對於企業的發展可能帶來巨大的壓力。”吳清漪說。
吳清漪表示，創新藥早日獲批上市、早日進入國家醫保，不僅能夠惠及更多的老百姓，對國內整個創新醫藥企業也是非常重要的一件事情。同時，能夠幫助整個醫藥行業更好、更長久地發展，形成多方共贏的局面。
委員聲音：
全國政協委員張澍
“安全的醫療產品不是批出來的，是管出來的。應該嚴字當頭，可也要注重審批效率。” 全國政協委員、阜外醫院心律失常診治中心主任張澍認為，除了加快對創新藥物的審評審批，還應將其儘快納入醫保目錄。
另外，加強地方對國家醫保目錄的執行力度也很重要，比如省級單位根據中央指導方針對成功通過談判的藥品設定一個最低報銷比例；擴展報銷藥品的發放渠道，提高患者對創新藥物和器械的可及性；推進建設獨立藥房，如直銷患者藥房系統，最大程度地提高患者在醫院之外對報銷藥品和器械的可及性。
十二屆全國政協委員趙平
“藥品審批一定要嚴肅，因為它關係到成千上萬患者的生命。”十二屆全國政協委員、中國癌症基金會理事長趙平接受人民政協網記者專訪時表示，中美兩國在藥品審批機制上存在差異，出現這種情況也情有可原。
不過，趙平認為，藥品審批管理不要管死，放也不要放亂。考慮到患者的需求和創新藥物研發成本巨大、投資回報週期很長，對於具有自主知識產權的、有明確療效的創新藥應該優先審批。未來藥監部門應強化科學管理，加強審評專家隊伍建設，去除官僚主義的程序。
記者：李木元 楊嵐
審核：周佳佳
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