肾性贫血是慢性肾脏病（CKD）最常见的并发症之一，肾性贫血对CKD患者生活质量造成影响。以往治疗肾性贫血主要依赖促红细胞生成素联合铁剂补充，然而这种治疗方式需要患者反复前往医院治疗，且带来注射疼痛，导致患者依从性差，血红蛋白达标率低。因此亟需更为安全便捷高效的治疗方法。
新药罗沙司他显示了良好的应用前景，揭开了肾性贫血治疗新篇章。作为一种低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），其作用靶点与被授予2019年诺贝尔生理学或医学奖的信号通路密切相关。简言之，人体细胞通过一系列精细的调节感知和适应氧气的可用性，其中低氧诱导因子（HIF）扮演了重要角色：这种具有转录活性的核蛋白可在机体“缺氧”时通过增加血管生成、增加红细胞生成、调节代谢三条途径进行适应。
以此为基础，罗沙司他通过抑制HIF降解模拟低氧反应，激活相关基因转录而增加体内促红细胞生成素浓度并促进铁的吸收利用。其主要优点是可口服，无需患者反复前往医院治疗，使用更为便捷安全。在中国非透析慢性肾脏病患者中开展的Ⅲ期临床研究表明，口服罗沙司他疗效优于注射促红细胞生成素，其安全性与耐受性良好，为肾性贫血的治疗开创了新局面。
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關鍵字: 贫血 达标率 诺贝尔生理学或医学奖
